法规知识库 · FDA 药品生命周期

OGSIVEO

NDA217677·NIROGACESTAT HYDROBROMIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-11-27

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SPRINGWORKS

产品信息

NDA217677 · 已停销

规格与剂型

持有企业: SPRINGWORKS
活性成分: NIROGACESTAT HYDROBROMIDE
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: EQ 50MG BASE
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

gamma secretase

作用机制（MoA）

Gamma secretase inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤（desmoid tumors）的成年患者。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	OGSIVEO · EQ 50MG BASE · TABLET;ORAL	已停销
002	OGSIVEO · EQ 100MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
003	OGSIVEO · EQ 150MG BASE · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

08/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:9

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；Ogsiveo (nirogacestat) 处方信息新增超敏反应警告，并更新不良反应剂量调整及患者咨询信息章节

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA updates the Ogsiveo (nirogacestat) Prescribing Information and Patient Information to add a new Warning for Hypersensitivity Reactions as well as updates to the sections for Dose Modifications for Adverse Reactions and Patient Counseling Information.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Ogsiveo (nirogacestat) 处方信息新增超敏反应警告，并更新不良反应剂量调整及患者咨询信息章节

来源：官方文件

07/17

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；Ogsiveo (nirogacestat) 处方信息第 6.1 节（临床试验经验）新增光敏感、玻璃体混浊和干眼不良反应。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to the U.S. Presribing Information, Section 6 Adverse Reactions, subsection 6.1 Clinical Trials Experience, to include photopsia, vitreous floaters, and dry eye.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Ogsiveo (nirogacestat) 处方信息第 6.1 节（临床试验经验）新增光敏感、玻璃体混浊和干眼不良反应。

来源：官方文件

03/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；移除已停产的 50 mg 片剂规格，新增肾小管疾病作为不良反应，并更新避孕信息

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA amended product labeling as follows: • Removed the discontinued 50 mg tablet strength • Added renal tubular disorder as an adverse drug reaction • Updated contraception information

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：移除已停产的 50 mg 片剂规格，新增肾小管疾病作为不良反应，并更新避孕信息

来源：官方文件

2025

—

无公开申报节点

2024

04/04

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:1

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：Prior Approval；新增 Ogsiveo (nirogacestat) 片剂 100 mg 和 150 mg 两种更高剂量规格

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for the addition of two higher dosage strengths of 100 mg and 150 mg Ogsiveo (nirogacestat) tablets.

Manufacturing (CMC)-New Strength（STRENGTH）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）

变更信息：新增 Ogsiveo (nirogacestat) 片剂 100 mg 和 150 mg 两种更高剂量规格

来源：官方文件

2023

11/27

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Ogsiveo (nirogacestat) 片剂获批用于成人进展性硬纤维瘤，并更正原批准信中关于 48 个月有效期的错误。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Ogsiveo (nirogacestat), tablets, for oral use for adult patients with progressing desmoid tumors who require systemic treatment.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤（desmoid tumors）的成年患者。

疾病背景介绍：硬纤维瘤（DT）是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，不转移但可浸润周围重要结构，导致严重疼痛、功能障碍及罕见死亡。美国年发病率约为每百万人2-4例，主要影响15-60岁人群，女性多于男性。约5-15%的病例与家族性腺瘤性息肉病（FAP）相关，其余多为散发性，常伴有CTNNB1或APC基因突变。尽管5年生存率较高（约96%），但疾病进展可导致生活质量显著下降，且目前缺乏有效的标准治疗手段，存在巨大的未满足医疗需求。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗硬纤维瘤的药物。现有管理策略包括主动监测（观察等待）、手术（复发率高，可达50-88%）、放射治疗、细胞毒性化疗（如甲氨蝶呤/长春碱类、蒽环类）、激素治疗以及酪氨酸激酶抑制剂（如索拉非尼、伊马替尼、帕唑帕尼，其中索拉非尼虽在临床试验中显示获益但未获FDA批准用于此适应症）。

来源：217677Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 217677Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗