法规知识库 · FDA 药品生命周期

JOENJA

NDA217759·LENIOLISIB PHOSPHATE·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-03-24

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

PHARMING

产品信息

NDA217759 · 处方药

规格与剂型

持有企业: PHARMING
活性成分: LENIOLISIB PHOSPHATE
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: EQ 70MG BASE
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

PI3Kδ

作用机制（MoA）

PI3Kδ inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗12岁及以上成人和青少年患者的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	JOENJA · EQ 70MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
002	JOENJA · EQ 40MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
003	JOENJA · EQ 50MG BASE · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/11

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:6

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；批准Joenja (leniolisib)片剂适应症扩展至4岁及以上且体重≥27kg的APDS患儿，并新增40 mg和50 mg规格。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for the expansion of the indication of the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome (APDS) to include pediatric patients 4 years of age and older who weigh 27 kg or greater and the addition of new tablet strengths, 40 mg and 50 mg.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2025

05/28

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；依据 PMR 4407-1/-3/-4 更新 Joenja 第7/8/12/13节；并在警告与注意事项新增超敏反应（含过敏性休克），不良反应新增体重增加。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Sections 7, 8, 12, and 13 ... PMR 4407-1, -3, and -4 ... also provides labeling changes to Section 5 Warnings and Precautions to include hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and Section 6 Adverse Reactions to include weight increase.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：依据 PMR 4407-1/-3/-4 更新 Joenja 第7/8/12/13节；并在警告与注意事项新增超敏反应（含过敏性休克），不良反应新增体重增加。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

03/24

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准Joenja (leniolisib)片剂用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征 (APDS)

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Joenja (leniolisib) tablets for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome (APDS) in adult and pediatric patients 12 years of age and older.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗12岁及以上成人和青少年患者的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。

疾病背景介绍：APDS是一种由PIK3CD基因功能获得性突变或PIK3R1基因功能丧失性突变引起的常染色体显性遗传性原发性免疫缺陷病，全球患病率估计为每百万人口1-2例。该病导致PI3Kδ信号通路持续激活，引起B细胞和T细胞发育失调，临床表现为反复的鼻窦肺部感染、淋巴增殖性疾病（如淋巴结肿大、脾大）、自身免疫现象以及恶性肿瘤（如淋巴瘤）风险增加。患者生存期通常短于平均寿命，且伴有显著的疾病负担。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的针对APDS的特异性药物治疗。现有治疗手段主要为支持性治疗和对症治疗，包括预防性抗生素、免疫球蛋白替代疗法、免疫抑制剂（如全身性皮质类固醇、超适应症使用的mTOR抑制剂西罗莫司）、化疗/放疗（针对淋巴瘤）以及脾切除术。造血干细胞移植（HSCT）也可用于部分患者，但并发症和死亡率较高。

来源：217759Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 217759Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗