法规知识库 · FDA 药品生命周期

RYTELO

NDA217779·IMETELSTAT SODIUM·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-06-06

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

GERON

产品信息

NDA217779 · 处方药

规格与剂型

持有企业: GERON
活性成分: IMETELSTAT SODIUM
剂型: POWDER
给药途径: INTRAVENOUS
规格: EQ 47MG BASE/VIAL
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

telomerase

作用机制（MoA）

Telomerase inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗低危至中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，这些患者伴有输血依赖性贫血（8周内需输注4个或更多单位红细胞），且对促红细胞生成素（ESA）无反应、反应丧失或不符合ESA使用条件。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	RYTELO · EQ 47MG BASE/VIAL · POWDER;INTRAVENOUS	处方药
002	RYTELO · EQ 188MG BASE/VIAL · POWDER;INTRAVENOUS	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

04/14

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Rytelo 第12.2节药效学（心脏电生理），并对第2.4节配制与给药、第14节临床试验作少量编辑修订。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Section 12.2 Pharmacodynamics of the USPI, specifically addressing Cardiac Electrophysiology. Additionally, it includes minor editorial revisions to Section 2.4 Preparation and Administration and Section 14 Clinical Studies.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）标签代理摘录（openFDA / 审评 PDF 暂不可用）

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Rytelo 第12.2节药效学（心脏电生理），并对第2.4节配制与给药、第14节临床试验作少量编辑修订。

来源：openFDA drug label (proxy while review/label PDF unavailable) · 打开摘录来源 ↗

2025

—

无公开申报节点

2024

06/06

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 RYTELO (imetelstat) 注射液用于成人低危至中危-1 型骨髓增生异常综合征 (MDS) 伴输血依赖性贫血、8 周内需 ≥4 单位红细胞、且对促红细胞生成素 (ESA) 无反应/失应答或不适合 ESA 的患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of RYTELO (imetelstat) for injection for the treatment of adult patients with low- to intermediate-1 risk myelodysplastic syndromes (MDS) with transfusion-dependent anemia requiring 4 or more red blood cell units over 8 weeks who have not responded to or have lost response to or are ineligible for erythropoiesis-stimulating agents (ESA).

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗低危至中危-1型骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，这些患者患有输血依赖性贫血（8周内需输注4个或更多单位红细胞），且对促红细胞生成素（ESA）治疗无反应、失去反应或不符合ESA治疗条件。

疾病背景介绍：骨髓增生异常综合征（MDS）是一种异质性疾病，由造血祖细胞克隆性扩增引起，导致骨髓发育异常、无效造血及向急性髓系白血病（AML）转化的风险。美国年发病率约为每10万人3.8-4例，中位诊断年龄超过70岁。低危MDS患者中位生存期为3.5至5.7年，部分患者可生存10年以上。贫血是MDS最常见的表现，约40%的低危MDS患者发展为输血依赖性贫血，导致疲劳、生活质量下降、铁过载及生存期缩短。感染是低危MDS患者死亡的最常见原因。

现有治疗手段：促红细胞生成素（ESA，一线治疗，但非MDS适应症）；Luspatercept（适用于ESA失败后伴环形铁粒幼细胞的MDS或ESA初治的低危MDS）；Lenalidomide（适用于伴del(5q)的输血依赖性贫血）；去甲基化药物（如阿扎胞苷、地西他滨、地西他滨-西达本胺，通常用于高危MDS或难治性低危MDS）；造血干细胞移植（唯一潜在治愈手段，但低危MDS患者中生存获益有限且通常不推荐）。

来源：217779Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 217779Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗