首次正式批准 · 原始申请
批准信：Duvyzat (givinostat) 口服混悬液获批用于 6 岁及以上杜氏肌营养不良 (DMD) 患者的治疗
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Duvyzat (givinostat) oral suspension for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients 6 years of age and older.
本申报适应症：治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）。
疾病背景介绍：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的、不可治愈的X连锁隐性神经肌肉疾病，主要影响男性，美国发生率约为每10万活产男婴中16例。该病由dystrophin基因突变引起，导致肌肉进行性退化和无力，症状通常在儿童早期出现，随年龄增长恶化，最终导致丧失行走能力、呼吸功能下降、心肌病及死亡，患者通常在青少年晚期至20多岁因心脏或呼吸衰竭去世。
现有治疗手段：目前DMD无治愈方法。标准治疗包括糖皮质激素（如deflazacort、vamorolone，以及非批准但常用的prednisone）以改善运动功能、肺功能并延缓疾病进展；针对特定基因突变的反义寡核苷酸疗法（如eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, casimersen）以增加dystrophin表达；以及重组基因疗法（delandistrogene moxeparvovec-rokl）。此外还包括物理康复、机械支具及手术矫正。尽管有上述疗法，对于无法耐受激素或无适用基因突变的患者，仍存在显著的治疗未满足需求。
来源：217865Orig1s000IntegratedR.pdf + 217865Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗