法规知识库 · FDA 药品生命周期

TRYNGOLZA (AUTOINJECTOR)

NDA218614·OLEZARSEN SODIUM·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-12-19

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

IONIS PHARMS INC

产品信息

NDA218614 · 处方药

规格与剂型

持有企业: IONIS PHARMS INC
活性成分: OLEZARSEN SODIUM
剂型: SOLUTION
给药途径: SUBCUTANEOUS
规格: EQ 80MG BASE/0.8ML (EQ 80MG BASE/0.8ML)
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

ApoC3, LPL

作用机制（MoA）

ASO

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

作为饮食的辅助治疗，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯（TG）水平。

以及降低成人严重高甘油三酯血症（sHTG，TG≥500 mg/dL）患者的TG水平和急性胰腺炎风险。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	TRYNGOLZA (AUTOINJECTOR) · EQ 80MG BASE/0.8ML (EQ 80MG BASE/0.8ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS	处方药
002	TRYNGOLZA (AUTOINJECTOR) · EQ 50MG BASE/0.8ML (EQ 50MG BASE/0.8ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

06/24

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:4

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——降低成人严重高甘油三酯血症（sHTG：TG≥500 mg/dL）的甘油三酯并降低急性胰腺炎风险；同时新增该适应症的 50 mg 给药方案及肝酶异常警告（5.2）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the new indication to reduce triglycerides (TG) and the risk of acute pancreatitis in adults with severe hypertriglyceridemia (sHTG: TG greater than or equal to 500 mg/dL), a new 50 mg dosing regimen for the new indication, and a Warning and Precaution (5.2) for Liver Enzyme Abnormalities.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

靶点 apoC-III, apoC-III mRNA

本申报适应症：作为饮食的辅助治疗，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯（TG）水平；以及降低成人严重高甘油三酯血症（sHTG，TG≥500 mg/dL）患者的TG水平和急性胰腺炎风险。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2025

—

无公开申报节点

2024

12/19

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Tryngolza (olezarsen) 注射液作为饮食辅助疗法，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的甘油三酯水平。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Tryngolza (olezarsen) injection as an adjunct to diet to reduce triglycerides in adults with familial chylomicronemia syndrome (FCS).

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：作为饮食的辅助治疗，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平。

疾病背景介绍：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）缺乏或功能障碍引起，导致严重的高甘油三酯血症（通常>1000 mg/dL）。患者常伴有复发性胰腺炎、严重腹痛、发疹性黄瘤、神经症状及肝脾肿大。在美国，FCS的患病率约为每百万人中1至13人。

现有治疗手段：目前美国没有批准用于FCS治疗的药物。主要治疗手段为非药物治疗，包括严格的饮食限制（减少饱和脂肪和胆固醇摄入）、避免酒精和增加体力活动。用于高甘油三酯血症的FDA批准药物（如贝特类、烟酸、Omega-3脂肪酸）在FCS中无效。

来源：218614Orig1s000RiskR.pdf + 218614Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗