ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Xolremdi (mavorixafor) 胶囊获批用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量
展开审批详情
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Xolremdi (mavorixafor) capsules in patients 12 years of age and older with WHIM syndrome (warts, hypogammaglobulinemia, infections and myelokathexis) to increase the number of circulating mature neutrophils and lymphocytes.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于12岁及以上WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓衰竭）患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
疾病背景介绍：WHIM综合征是一种超罕见、严重且危及生命的遗传性疾病，由CXCR4基因功能获得性突变引起。其特征为严重中性粒细胞减少、低丙种球蛋白血症、频繁急慢性感染、细菌性脑膜炎风险增加、人乳头瘤病毒（HPV）感染相关的疣以及恶性肿瘤风险增加。该病为慢性病，需要终身监测和医疗管理。
现有治疗手段：尚无FDA批准的药物用于WHIM综合征的治疗。目前的治疗手段针对症状和后遗症，包括抗生素、免疫球蛋白替代疗法以及粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的超说明书使用。
来源：218709Orig1s000IntegratedR.pdf + 218709Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗