法规知识库 · FDA 药品生命周期

VORANIGO

NDA218784·VORASIDENIB·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-08-06

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SERVIER

产品信息

NDA218784 · 处方药

规格与剂型

持有企业: SERVIER
活性成分: VORASIDENIB
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: 10MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

IDH1, IDH2

作用机制（MoA）

IDH1/IDH2 inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗12岁及以上成人和儿童患者，患有经FDA批准检测确认为IDH1或IDH2突变阳性的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且已接受手术（包括活检、次全切除或全切除）。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	VORANIGO · 10MG · TABLET;ORAL	处方药
002	VORANIGO · 40MG · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

06/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新处方信息，在警告与注意事项（5.1 肝毒性）中纳入上市后急性肝毒性，并在非临床毒理学（13.1）中补充代谢物致突变性信息

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to the Voranigo U.S. Prescribing Information labeling, by including acute liver toxicity in the post-marketing setting in the WARNINGS AND PRECAUTIONS (5.1 Hepatotoxicity) section; revising the NONCLINICAL TOXICOLOGY (13.1 Carcinogenesis, Mutatgenesis, Impairment of Fertility) section to add genotoxicity information for the vorasidenib metabolite; and minor editorial changes.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新处方信息，在警告与注意事项（5.1 肝毒性）中纳入上市后急性肝毒性，并在非临床毒理学（13.1）中补充代谢物致突变性信息

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2025

04/08

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 VORANIGO (vorasidenib) 美国处方信息，纳入 FDA 批准的伴随诊断可用性信息，并确认完成上市后承诺（4659-8）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to the VORANIGO (vorasidenib) U.S. Prescribing Information labeling to include the availability of an FDA-approved companion diagnostic.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 VORANIGO (vorasidenib) 美国处方信息，纳入 FDA 批准的伴随诊断可用性信息，并确认完成上市后承诺（4659-8）。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

08/06

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Voranigo (vorasidenib) 片剂用于 12 岁及以上伴有 IDH1 或 IDH2 突变且经手术（包括活检、次全切除或全切除）后的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人及儿科患者的治疗。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Voranigo (vorasidenib) tablets for the treatment of adult and pediatric patients 12 years and older with Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with a susceptible IDH1 or IDH2 mutation, following surgery including biopsy, sub-total resection, or gross total resection.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗12岁及以上成人和儿童患者，这些患者患有携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且已接受过手术（包括活检、次全切除或全切除）。

疾病背景介绍：2级弥漫性胶质瘤（低级别胶质瘤）在美国每年约有3,500例新发病例。IDH突变是2级和3级弥漫性胶质瘤中最常见的遗传事件，其中IDH1突变约占80%，IDH2突变约占4%。该疾病具有较长的自然病程，2级低级别胶质瘤患者的中位总生存期为10-12年，但被视为不可治愈，且可能发生恶性转化为高级别胶质瘤，导致临床过程更具侵袭性且生存期缩短。

现有治疗手段：目前尚无专门针对IDH突变2级低级别胶质瘤的获批治疗药物。低风险疾病的标准治疗为手术（全切除）后观察或参加临床试验；高风险疾病的标准治疗为手术后联合放疗和/或化疗（如替莫唑胺或PCV方案）。复发或高级别疾病的治疗选项包括再次手术、放疗、化疗和临床试验。

来源：218784Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 218784Orig1s000RiskR.pdf + 218784Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗