法规知识库 · FDA 药品生命周期

REVUFORJ

NDA218944·REVUMENIB CITRATE·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-11-15

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SYNDAX

产品信息

NDA218944 · 处方药

规格与剂型

持有企业: SYNDAX
活性成分: REVUMENIB CITRATE
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: EQ 25MG BASE
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

menin, KMT2A

作用机制（MoA）

Menin inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗1岁及以上成人和儿童复发或难治性急性白血病伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位。

用于存在易感 NPM1 突变、无满意替代治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）1 岁及以上成人及儿科患者。（2025年10月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	REVUFORJ · EQ 25MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
002	REVUFORJ · EQ 110MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
003	REVUFORJ · EQ 160MG BASE · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

10/24

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——用于存在易感 NPM1 突变、无满意替代治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）1 岁及以上成人及儿科患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for a new indication for the treatment of relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible nucleophosmin 1 (NPM1) mutation in adult and pediatric patients 1 year and older who have no satisfactory alternative treatment options.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

靶点 menin, KMT2A, NPM1

本申报适应症：用于治疗伴有KMT2A基因易位或NPM1突变的复发或难治性急性白血病（包括急性髓系白血病），适用于1岁及以上成人和儿科患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

11/15

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 REVUFORJ (revumenib) 片剂用于治疗 1 岁及以上成人和儿童复发或难治性 KMT2A 基因易位急性白血病

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of REVUFORJ (revumenib) tablets for the treatment of relapsed or refractory acute leukemia with a lysine methyltransferase 2A gene (KMT2A) translocation in adult and pediatric patients 1 year and older.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗1岁及以上成人和儿童复发或难治性急性白血病伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位。

疾病背景介绍：KMT2A重排是约10%急性白血病（包括AML、ALL和MPAL）的遗传驱动因素，见于从婴儿到老年人的所有年龄段，预后较差。KMT2A易位急性白血病占婴儿ALL的70%以上，婴儿AML的35-50%，以及较大儿童和成人急性白血病的10%。复发或难治性（R/R）KMT2A易位急性白血病是一种致命性疾病，预期生存期仅为数周，5年总生存率低于10%。

现有治疗手段：目前尚无专门针对KMT2A重排急性白血病的获批药物。标准治疗为高强度细胞毒性化疗后接异基因造血干细胞移植（HSCT），但化疗毒性大，且复发后患者能进入移植的比例极低（<5%）。挽救性化疗（如氟达拉滨/阿糖胞苷）治疗相关死亡率约10%，且血液学毒性严重。针对KMT2A重排白血病缺乏有效的靶向治疗手段。

来源：218944Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 218944Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗