首次正式批准 · 原始申请
批准信：Qfitlia (fitusiran) 注射液获批用于 12 岁及以上成人和儿童血友病 A 或 B 患者（无论是否伴有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的常规预防，以减少出血发作频率。
展开审批详情
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Qfitlia (fitusiran) injection for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients aged 12 years and older with hemophilia A or B with or without factor VIII or IX inhibitors.
本申报适应症：用于12岁及以上成人和青少年血友病A或B患者（无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制物）的常规预防，以预防或减少出血发作的频率。
疾病背景介绍：血友病A和B是罕见的X连锁隐性遗传性出血性疾病，分别由凝血因子VIII或IX缺乏引起。血友病A发生率约为每5000名男性活产1例，血友病B约为每30000名男性活产1例。患者面临轻微至危及生命的自发性或创伤性出血风险，常见表现为关节出血、软组织出血及关节病。约30-35%的血友病A患者和5-15%的血友病B患者会发展为抑制物，导致出血更难控制，疾病负担和死亡率增加。
现有治疗手段：现有治疗手段包括：1. 凝血因子替代疗法（按需或预防性静脉输注FVIII或FIX）；2. 非因子替代疗法，如依美妥单抗（Emicizumab，双特异性抗体）、马斯塔西单抗（Marstacimab，TFPI拮抗剂）和康西珠单抗（Concizumab，TFPI拮抗剂）；3. 基因疗法（如Hemgenix, Roctavian, Beqvez）；4. 旁路制剂（如aPCC, rFVIIa），主要用于伴有抑制物的患者。
来源：219019Orig1s000IntegratedR.pdf + 219019Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗