ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Palsonify (paltusotine) 片剂获批用于成人肢端肥大症（手术反应不佳或无法手术者）
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Palsonify (paltusotine) tablets for the treatment of adults with acromegaly who had an inadequate response to surgery and/or for whom surgery is not an option.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗对手术反应不佳和/或无法接受手术的成年肢端肥大症患者。
疾病背景介绍：肢端肥大症是一种罕见疾病，主要由生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）分泌过多引起，最常见原因为垂体腺瘤。美国估计年发病率为每百万人11例，患病率为每10万人7.8例。未治疗的肢端肥大症预后较差，包括过早死亡风险。
现有治疗手段：一线治疗为肿瘤切除；二线治疗包括立体定向放射治疗和药物（如生长激素受体拮抗剂pegvisomant、多巴胺激动剂bromocriptine/cabergoline）。FDA批准的药物治疗包括生长抑素类似物（如octreotide, lanreotide, pasireotide），其中Mycapssa为口服制剂但需每日两次给药。
来源：219070Orig1s000RiskR.pdf + 219070Orig1s000OtherR.pdf + 219070Orig1s000ChemR.pdf · 打开摘录来源 ↗