法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2025-12-19
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
CYTOKINETICS
最新审批记录
2026-02-05
药品申请
1
NDA219083
产品/规格
4
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
4
索引 4
NDA219083 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
cardiac myosin, MYH7
作用机制（MoA）
Cardiac myosin inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善运动耐量和症状。
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | MYQORZO · 5MG · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 002 | MYQORZO · 10MG · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 003 | MYQORZO · 15MG · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 004 | MYQORZO · 20MG · TABLET;ORAL | 处方药 |
监管信息
2026
02/05
批准信：CBE-30；批准 Myqorzo (aficamten) REMS 的修改，包括调整 LVEF 40% 至 <50% 治疗中断的语言、更新适应症陈述以符合批准标签，以及编辑性修订。
批准信原文要点
Your proposed modified REMS, submitted on January 7, 2026, amended and appended to this letter, is approved.
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（CBE-30）
变更信息：批准 Myqorzo (aficamten) REMS 的修改，包括调整 LVEF 40% 至 <50% 治疗中断的语言、更新适应症陈述以符合批准标签，以及编辑性修订。
来源：官方文件
2025
12/19
批准信：批准 Myqorzo (aficamten) 用于治疗成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)，并批准包含要素以确保安全使用的 REMS 计划。
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Myqorzo (aficamten) for the treatment of adults with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) to improve functional capacity and symptoms.
本申报适应症：治疗成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），以改善运动耐量和症状。
疾病背景介绍：肥厚型心肌病（HCM）是一种常染色体显性遗传性心肌病，特征为左心室肥厚、高动力收缩和舒张功能障碍。美国年轻成人中无症状HCM的患病率估计为1/500，有症状HCM较少见（<1/3000）。约70%的HCM患者为梗阻性HCM（oHCM），其患病率为2-5/10万。LVOT梗阻是重要的预后因素，并发症包括心律失常、心力衰竭、卒中及猝死（年发生率约1%）。患者常表现为呼吸困难、运动耐量降低、胸痛、心悸和晕厥，严重影响生活质量。
现有治疗手段：一线治疗包括β受体阻滞剂（如普萘洛尔）和非二氢吡啶类钙通道阻滞剂（超说明书使用）。对于一线治疗无效的患者，可选用晚期药物治疗，包括双异丙吡胺和心肌肌球蛋白抑制剂（如2022年获批的mavacamten，需通过REMS计划使用）。室间隔减容术（SRT，如外科肌切除术或酒精室间隔消融术）通常保留用于药物难治性症状或不能耐受药物不良反应的患者，但存在手术风险且可及性有限。
来源：219083Orig1s000IntegratedR.pdf + 219083Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗