法规知识库 · FDA 药品生命周期

AQNEURSA

NDA219132·LEVACETYLLEUCINE·已获正式原始批准

首次正式批准

2024-09-24

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

INTRABIO

产品信息

NDA219132 · 处方药

规格与剂型

持有企业: INTRABIO
活性成分: LEVACETYLLEUCINE
剂型: FOR SUSPENSION
给药途径: ORAL
规格: 1GM/PACKET
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

NPC1, NPC2

作用机制（MoA）

暂无摘录

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗体重至少15公斤的成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）的神经系统表现。

用于治疗体重≥15 kg的成人及儿童Niemann-Pick病C型（NPC）的神经系统表现，以及体重≥15 kg的成人及儿童共济失调毛细血管扩张症（A-T）的共济失调。（2026年9月新增）

产品号 001 · AQNEURSA · 1GM/PACKET · FOR SUSPENSION;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/18

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准 Aqneursa (levacetylleucine) 用于治疗体重 ≥ 15 kg 的成人及儿童 ataxia-telangiectasia 患者的共济失调。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for use of Aqneursa as a treatment of ataxia in adults and pediatric patients with ataxia-telangiectasia weighing ≥ 15 kg.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

本申报适应症：用于治疗体重≥15 kg的成人及儿童Niemann-Pick病C型（NPC）的神经系统表现，以及体重≥15 kg的成人及儿童共济失调毛细血管扩张症（A-T）的共济失调。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2025

—

无公开申报节点

2024

09/24

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Aqneursa (levacetylleucine) 口服混悬液用于治疗成人及体重≥15 kg 的 Niemann-Pick 病 C 型 (NPC) 神经系统表现，并授予罕见儿科疾病优先审评券 (PRV)。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Aqneursa (levacetylleucine) for oral suspension for the treatment of neurological manifestations of Niemann-Pick disease type C (NPC) in adults and pediatric patients weighing ≥15 kg.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗体重至少15公斤的成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）的神经系统表现。

疾病背景介绍：尼曼-匹克病C型（NPC）是一种罕见的常染色体隐性神经退行性溶酶体疾病，由NPC1或NPC2基因突变引起。该病导致细胞内脂质转运和代谢障碍，造成未酯化胆固醇和糖鞘脂在神经系统和内脏器官细胞中积累。患者表现为进行性神经退行性变，包括认知障碍、运动发育迟缓、共济失调、精神症状等，且疾病进展速度具有异质性。

现有治疗手段：暂无摘录

来源：219132Orig1s000IntegratedR.pdf + 219132Orig1s000RiskR.pdf + 219132Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗