ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Yuviwel (navepegritide) 注射液获加速批准，用于增加 2 岁及以上且骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Yuviwel (navepegritide) for injection to increase linear growth in pediatric patients 2 years of age and older with achondroplasia with open epiphyses.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于增加2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全（ACH）儿科患者的线性生长。
疾病背景介绍：软骨发育不全（ACH）是导致身材矮小最常见的骨骼发育不良，由FGFR3基因的常染色体显性突变引起。该突变导致FGFR3过度活跃，抑制长骨生长板软骨细胞增殖，表现为身材矮小、近端肢体短小、脊柱异常弯曲、关节活动受限、慢性中耳炎及听力损失等。成人平均身高男性约132.3 cm，女性约124.4 cm。
现有治疗手段：Vosoritide（每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，已获加速批准用于增加ACH患儿线性生长）；其他并发症治疗包括肢体延长手术、枕骨大孔狭窄减压术和椎板切除术。
来源：219164Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗