ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Ekterly (sebetralstat) 片剂用于成人及 12 岁及以上儿童治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 急性发作，并要求开展 2 年大鼠致癌性研究
展开审批详情
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Ekterly (sebetralstat) film-coated tablet for treatment of acute attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and pediatric patients aged 12 years and older.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
疾病背景介绍：遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的、潜在的危及生命的遗传性疾病，由SERPING1基因突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引起。患者表现为不可预测的、反复发作的皮肤、胃肠道或上呼吸道血管性水肿，发作通常持续2-5天，喉部水肿可导致窒息死亡。该病对组胺介导的治疗（如抗组胺药、皮质类固醇）无效。
现有治疗手段：目前FDA批准的HAE急性发作治疗药物均为注射剂型，包括：静脉注射的血浆来源C1酯酶抑制剂（Berinert）、重组C1酯酶抑制剂（Ruconest）、皮下注射的缓激肽B2受体拮抗剂（Firazyr）以及皮下注射的血浆激肽酶抑制剂（Kalbitor）。尚无口服的按需治疗药物获批。
来源：219301Orig1s000IntegratedR.pdf + 219301Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗