首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Gomekli (mirdametinib) 片剂（用于口服混悬）用于治疗 2 岁及以上成人和儿童神经纤维瘤病 1 型（NF1）伴无法完全切除的症状性丛状神经纤维瘤（PN），并授予罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher）。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Gomekli (mirdametinib) tablets 1mg for the treatment of adults and pediatric patients 2 years of age and older with neurofibromatosis type 1 (NF1) who have symptomatic plexiform neurofibromas (PN) not amenable to complete resection. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher (PRV NDA 219379).
本申报适应症：用于治疗2岁及以上伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的1型神经纤维瘤病（NF1）成人和儿科患者。
疾病背景介绍：1型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因种系突变引起的常染色体显性遗传病。丛状神经纤维瘤（PN）见于40-60%的NF1患者，可能导致疼痛、畸形、神经功能缺损和功能障碍，并存在恶变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）或压迫重要结构的风险。
现有治疗手段：成人NF1-PN患者尚无获批治疗药物；Selumetinib（一种MEK抑制剂）已获批用于伴有症状性、不可手术的NF1-PN的儿科患者，但Mirdametinib满足了无法吞咽胶囊的儿科患者的未满足需求。
来源：219379Orig1s000,219389Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 219379Orig1s000,219389Orig1s000RiskR.pdf + 219379Orig1s000,219389Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗