首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Dawnzera (donidalorsen) 注射液用于预防 12 岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作，并附带 505(o) 上市后研究要求。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Dawnzera (donidalorsen) solution for injection for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adult and pediatric patients 12 years of age and older.
本申报适应症：用于预防12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的发作。
疾病背景介绍：遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的、可能危及生命的常染色体显性遗传病，由SERPING1基因突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引起。患者表现为不可预测、反复发作的皮下或黏膜下肿胀，可累及面部、胃肠道、生殖器及上呼吸道，喉部水肿可能导致窒息死亡。美国估计患病率为1:50,000，且可能存在诊断不足的情况。
现有治疗手段：目前HAE的治疗包括急性发作的按需治疗（如C1-INH替代疗法、缓激肽B2受体拮抗剂、激肽抑制剂）和长期预防治疗（如口服雄激素、C1-INH替代疗法、血浆激肽抑制剂、FXIIa抑制剂）。尽管已有多种获批药物，但突破性发作仍常见，且缺乏来自新药理类别、具有更高疗效、安全性及更低给药频率的长期预防方案。
来源：219407Orig1s000IntegratedR.pdf + 219407Orig1s000RiskR.pdf + 219407Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗