首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Wayrilz (rilzabrutinib) 片剂用于既往治疗反应不佳的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Wayrilz (rilzabrutinib) tablets for treatment of adult patients with persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP) who have had an insufficient response to a previous treatment.
本申报适应症：WAYRILZ (rilzabrutinib) 获批用于既往治疗反应不佳的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者。
疾病背景介绍：免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种罕见的自身免疫性疾病，特征是血小板免疫破坏和生成减少，导致出血风险，严重时可危及生命。美国成人 ITP 的估计年发病率为 3.3/100,000。急性 ITP 常在 3 个月内自发缓解，而持续性 (3-12 个月) 和慢性 (>12 个月) ITP 需要长期管理。
现有治疗手段：目前 ITP 的治疗目标是将血小板计数维持在限制出血的水平。现有治疗手段包括：1) 降低血小板破坏率：糖皮质激素、免疫球蛋白 (IVIG)、抗 D 免疫球蛋白、脾切除术、Fostamatinib (Tavalisse)；2) 减少 B 细胞抗体产生：糖皮质激素、利妥昔单抗 (Rituximab)；3) 增加血小板生成：罗米司亭 (Romiplostim)、艾曲泊帕 (Eltrombopag)。尽管有这些选择，仍有部分患者对现有疗法反应不佳或无法维持疗效。
来源：219685Orig1s000IntegratedR.pdf + 219685Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗