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批准信：批准 Veppanu (vepdegestrant) 片剂用于既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的成人 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变晚期或转移性乳腺癌的治疗
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Veppanu (vepdegestrant) tablets for the treatment of adults with estrogen receptor (ER)-positive, human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer, as detected by an FDA-authorized test, with disease progression following at least one line of endocrine therapy.
本申报适应症：用于治疗既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的成年雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。
疾病背景介绍：乳腺癌是全球女性最常见的癌症，也是导致女性癌症死亡的主要原因之一。HR+/HER2-亚型占所有乳腺癌病例的67%-80%。约30%的早期乳腺癌患者会进展为局部晚期或转移性乳腺癌，且几乎所有HR+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者在一线治疗（通常为CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗）后都会出现疾病进展。ESR1基因激活突变是获得性耐药的常见机制，在CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗进展后的转移性肿瘤中检出率为40%-50%。目前该领域仍存在未满足的医疗需求，现有标准治疗手段非治愈性。
现有治疗手段：一线标准治疗为CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗（芳香化酶抑制剂或氟维司群），绝经前/围绝经女性及男性需联合卵巢功能抑制。后续治疗选项包括：氟维司群、芳香化酶抑制剂（阿那曲唑、来曲唑、依西美坦）、他莫昔芬；针对ESR1突变患者，已批准的药物包括elacestrant（SERD）；其他靶向联合方案包括everolimus（mTOR抑制剂）联合依西美坦、alpelisib（PI3K抑制剂）联合氟维司群（针对PIK3CA突变）、capivasertib（AKT抑制剂）联合氟维司群（针对PIK3CA/AKT1/PTEN改变）。此外，抗体偶联药物、化疗和PARP抑制剂也适用于特定患者。
来源：219835Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗