首次正式批准 · 原始申请
批准信（加速批准）：批准 Modeyso (dordaviprone) 胶囊用于既往治疗后进展的 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤成人及 1 岁及以上儿科患者，并授予罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher）。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Modeyso (dordaviprone) capsules for the treatment of adult and pediatric patients 1 year of age and older with diffuse midline glioma harboring an H3 K27M mutation with progressive disease following prior therapy. It is approved under accelerated approval. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher (PRV NDA 219876).
本申报适应症：治疗既往治疗进展后、携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）的1岁及以上成人和儿科患者。
疾病背景介绍：携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤是一种罕见的脑肿瘤亚型，WHO分级为4级。根据CBTRUS数据，每年约有200例新诊断病例。该病预后不良，中位总生存期约为10-15个月，2年生存率仅为5-20%。
现有治疗手段：标准治疗包括手术和放疗。在dordaviprone获批前，尚无针对该疾病的系统性治疗药物获批。替莫唑胺等化疗药物未显示出获益。放疗后，大多数患者参加临床试验或选择姑息/最佳支持治疗。
来源：219876Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 219876Orig1s000RiskR.pdf + 219876Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗