ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Redemplo (plozasiran) 注射液获批，作为饮食辅助用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的甘油三酯水平。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Redemplo (plozasrian) injection as an adjunct to diet to reduce triglycerides in adults with familial chylomicronemia syndrome (FCS).
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：作为饮食的辅助治疗，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平。
疾病背景介绍：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）缺乏或功能障碍引起，导致甘油三酯水平持续显著升高（通常超过1000 mg/dL，甚至高达15,000 mg/dL）。患者面临急性胰腺炎（可能危及生命）、严重腹痛、发疹性黄瘤、视网膜脂血症及肝脾肿大等风险，生活质量因频繁住院而降低。该病诊断具有挑战性，且传统降甘油三酯药物疗效有限，存在显著的未满足医疗需求。
现有治疗手段：严格低脂饮食（每日<20克）是主要治疗手段，但依从性差；贝特类、烟酸或Omega-3脂肪酸等传统降甘油三酯药物在FCS中通常无效；2024年FDA批准了olezarsen（Tryngolza）作为首个针对FCS的APOC-III靶向反义寡核苷酸药物。
来源：219947Orig1s000IntegratedR.pdf + 219947Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗