ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Zanvastro (zilganersen) 注射液用于儿科及成人亚历山大病（Alexander disease），并授予罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher）。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Zanvastro (zilganersen) injection for the treatment of Alexander disease in pediatric and adult patients. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：治疗成人和儿科患者的亚历山大病（Alexander disease）。
疾病背景介绍：亚历山大病是一种罕见、进行性、危及生命的白质营养不良，由GFAP基因显性功能获得性突变引起，导致GFAP蛋白异常积累。该病具有新生儿、婴儿、青少年和成人型等表型连续谱，发病年龄是严重程度的主要决定因素，早期发病者进展更快且生存期更短。临床特征包括运动发育迟缓、里程碑丧失、癫痫、巨脑症等，导致功能衰退、丧失行走能力、严重残疾和过早死亡。美国患者人数少于1000人。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前的标准治疗仅为支持性治疗，依靠多学科方法管理症状和并发症（如抗癫痫药物、营养支持、物理治疗）。
来源：220210Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗