首次正式批准 · 原始申请
批准信：KOMZIFTI (ziftomenib) 胶囊获批用于成人复发/难治性急性髓系白血病（AML）伴敏感 NPM1 突变且无满意替代治疗方案的患者。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of KOMZIFTI (ziftomenib) capsules for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible nucleophosmin 1 (NPM1) mutation who have no satisfactory alternative treatment options.
本申报适应症：用于治疗伴有易感核小体蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，且无其他满意的治疗选择。
疾病背景介绍：急性髓系白血病（AML）是一种由未成熟白细胞不受控扩增引起的疾病，若不经治疗可迅速致死。美国2025年估计新发病例约22,010例，死亡约11,090例，5年相对生存率为32.9%。NPM1突变见于约三分之一的初诊AML患者。复发或难治性AML患者的预后较差，5年总生存率约为10%，且目前缺乏针对该特定突变亚群的标准治疗，存在巨大的未满足医疗需求。
现有治疗手段：复发或难治性AML（R/R AML）的标准治疗通常为强化化疗后联合移植。对于适合移植的年轻患者，常采用蒽环类药物联合阿糖胞苷的强化化疗，随后进行巩固治疗或干细胞移植。对于老年或不适合强化化疗的患者，常采用维奈克拉（venetoclax）联合去甲基化药物（HMA）治疗。截至2025年3月，尚无专门针对伴有NPM1突变的R/R AML患者的获批药物；Revumenib（Revuforj）于2025年10月获批用于该适应症。
来源：220305Orig1s000RiskR.pdf + 220305Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗