首次正式批准 · 原始申请
批准信：Lyrfigtu (lirafugratinib) 胶囊获批用于既往治疗过的、携带 FGFR2 融合或重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Lyrfigtu (lirafugratinib) capsule for the treatment of adults with previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma harboring a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or other rearrangement.
本申报适应症：用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，且伴有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排。
疾病背景介绍：胆管癌（CCA）是一种罕见且侵袭性强的癌症，美国每年新发病例约8000例。其发病率呈上升趋势，但预后较差，中位总生存期约为9个月，5年生存率仅为7-20%。约5-7%的CCA患者携带FGFR2融合或重排，其中肝内胆管癌中频率更高（10-20%）。由于早期诊断困难，大多数患者在确诊时已处于晚期或不可切除状态，存在巨大的未满足医疗需求。
现有治疗手段：一线标准治疗为吉西他滨联合顺铂，可联合免疫检查点抑制剂（如度伐利尤单抗或帕博利珠单抗）。二线治疗选择有限，包括FOLFOX方案等化疗，但疗效不佳且毒性较大。目前已有pemigatinib、futibatinib等FGFR抑制剂获批用于该适应症，但多为加速批准，且存在高磷血症、腹泻等类效应毒性。
来源：220425Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗