ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Mimrylo (rusfertide) 注射液获批用于成人真性红细胞增多症 (PV) 的红细胞增多症治疗，并附带 505(o) 长期安全性研究要求。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Mimrylo (rusfertide) for injection for the treatment of erythrocytosis in adults with polycythemia vera (PV).
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）的红细胞增多症。
疾病背景介绍：真性红细胞增多症（PV）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，由JAK2基因突变（主要是JAK2V617F）引起，导致红细胞、血小板和白细胞过度产生。该病主要发生在60岁以后，患者常伴有疲劳、瘙痒等症状，最严重的临床表现为动脉和静脉血栓形成、出血以及转化为骨髓纤维化或急性髓系白血病。血栓事件是PV患者发病率和死亡率的主要原因。
现有治疗手段：治疗目标包括预防血栓事件、减轻症状及延缓疾病进展。主要治疗手段包括：1. 治疗性放血（PHL）以维持红细胞压积（HCT）<45%；2. 低剂量阿司匹林；3. 细胞减灭治疗（CRT），包括羟基脲（HU，一线常用）、干扰素（如罗培干扰素alfa-2b、聚乙二醇干扰素alfa-2a）以及芦可替尼（Ruxolitinib，用于HU无效或不耐受者）。
来源：220605Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗