ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Orzeyful (oveporexton) 片剂用于成人 1 型发作性睡病（伴猝倒）的治疗
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Orzeyful (oveporexton) tablets for the treatment of narcolepsy type 1 (narcolepsy with cataplexy) in adult patients.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：治疗成人1型发作性睡病（NT1）。
疾病背景介绍：1型发作性睡病（NT1）是一种罕见、慢性且严重的疾病，由下丘脑分泌orexin的神经元丢失导致orexin缺乏引起。其患病率估计约为每10万人中25至50例。典型症状包括日间过度嗜睡（EDS）、猝倒、睡眠瘫痪、入睡前/醒后幻觉以及夜间睡眠中断。症状通常在青春期起病，对患者的生活质量、功能及安全性产生重大影响。
现有治疗手段：目前尚无专门针对NT1获批的治疗药物。现有治疗手段主要管理个别症状：包括用于EDS和猝倒的羟丁酸钠（sodium oxybate）、混合盐羟丁酸（mixed salts of oxybate）和匹立生坦（pitolisant）；仅用于EDS的莫达非尼（modafinil）、阿莫达非尼（armodafinil）和索利胺非他（solriamfetol）；以及较老的兴奋剂如苯丙胺（amphetamine）、右苯丙胺（dextroamphetamine）和哌甲酯（methylphenidate）。
来源：220860Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗