首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Atebrioz (zilurgisertib) 片剂用于减少 12 岁及以上成人与青少年进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者的新发异位骨化 (HO) 总体积，并授予罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher）。
展开审批详情
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Atebrioz (zilurgisertib) tablets to reduce the volume of total new heterotopic ossification (HO) in adults and pediatric patients aged 12 years and older with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.
本申报适应症：用于减少12岁及以上成人和青少年纤维结构不良骨化进展症（FOP）患者新异位骨化（HO）的总体积。
疾病背景介绍：FOP是一种极罕见且致残严重的遗传性疾病，全球已知病例约800例。由ALK2基因功能获得性突变引起，导致异位骨化不可逆地累积，患者通常在30岁前需依赖轮椅，中位预期寿命为56年，常死于胸廓发育不全综合征等并发症。
现有治疗手段：目前已有两种获批治疗药物：palovarotene（视黄酸受体γ选择性激动剂）和garetosmab（activin信号抑制剂）。此外，常规管理包括避免诱因及使用类固醇和镇痛药缓解症状，部分患者使用双膦酸盐或免疫抑制剂等超说明书药物。
来源：221198Orig1s000IntegratedR.pdf + 221198Orig1s000RiskR.pdf + 221198Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗