法规知识库 · FDA 药品生命周期

MEPSEVII

BLA761047·VESTRONIDASE ALFA-VJBK·已获正式原始批准

首次正式批准

2017-11-15

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

ULTRAGENYX PHARM INC

产品信息

BLA761047 · 处方药

规格与剂型

持有企业: ULTRAGENYX PHARM INC
活性成分: VESTRONIDASE ALFA-VJBK
剂型: INJECTABLE
给药途径: INJECTION
规格: 10MG/5ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

beta-glucuronidase

作用机制（MoA）

ERT

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗确诊的黏多糖贮积症VII型（MPS VII，又称Sly综合征）患者。

产品号 001 · MEPSEVII · 10MG/5ML · INJECTABLE;INJECTION

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2020

12/23

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；依据 UX003-CL202（MPS 7长期开放标签扩展）与 UX003-CL203（<5岁MPS 7）最终临床研究报告更新 Mepsevii 处方信息。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to the Mepsevii Prescribing Information to reflect the results in the final clinical study reports for study UX003-CL202 and study UX003-CL203 (MPS 7 patients less than 5 years old).

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2019

12/06

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；依据大鼠围产期发育研究 UX003-PC010 最终报告更新 Mepsevii 处方信息第8.1节妊娠。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to section 8.1 Pregnancy in the Prescribing Information to reflect the results in the final report for study UX003-PC010, a pre- and post-natal development study in rats.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：依据大鼠围产期发育研究 UX003-PC010 最终报告更新 Mepsevii 处方信息第8.1节妊娠。

来源：官方文件

2018

—

无公开申报节点

2017

11/15

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk) 注射液用于儿科及成人黏多糖贮积症 VII 型 (MPS VII, Sly syndrome)，并授予罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk) is indicated in pediatric and adult patients for the treatment of Mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII, Sly syndrome). We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗确诊的黏多糖贮积症VII型（MPS VII，又称Sly综合征）患者。

疾病背景介绍：黏多糖贮积症VII型（MPS VII）是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由GUSB基因突变导致β-葡萄糖醛酸酶缺乏。全球确诊患者估计少于150例。该病进展缓慢但具有致死性，临床表现可始于胎内（非免疫性胎儿水肿），存活至新生儿期后的患者会出现骨骼发育不良、关节挛缩、面部特征粗糙、中重度认知障碍、肺部疾病及心脏病变。大多数患者在第二或第三十年前因心肺功能衰竭死亡。

现有治疗手段：目前尚无针对MPS VII的获批疾病修饰治疗药物，现有治疗手段仅为对症和支持性治疗。

来源：761047Orig1s000OtherR.pdf + 761047Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗