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法规知识库 · FDA 药品生命周期

BRINEURA

BLA761052·CERLIPONASE ALFA·已获正式原始批准

首次正式批准

2017-04-27

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

BIOMARIN PHARM

最新审批记录

2024-07-24

药品申请

1

BLA761052

产品/规格

1

当前快照

审批记录

6

5 次 SUPPL

文件记录

13

索引 13

产品信息

BLA761052 · 处方药

规格与剂型

持有企业
BIOMARIN PHARM
活性成分
CERLIPONASE ALFA
剂型
INJECTABLE
给药途径
INJECTION
规格
30MG/ML
参比
RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

TPP1

作用机制（MoA）

ERT (Enzyme Replacement Therapy)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗3岁及以上伴有症状的晚婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2，又称TPP1缺乏症）患者，以减缓运动功能丧失的进展。

Brineura 治疗人群扩展至出生起，并相应更新适应症与用法用量等；警告与注意事项新增输注相关反应信息。（2024年7月新增）

产品号 001 · BRINEURA · 30MG/ML · INJECTABLE;INJECTION

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2024

07/24

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:14

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；Brineura 治疗人群扩展至出生起，并相应更新适应症与用法用量等；警告与注意事项新增输注相关反应信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics license application provides for an expansion of the treatment population to birth, corresponding updates to Indication and Usage, Dosing and Administration, and other sections of the Brineura Prescribing Information, as well as new information on infusion-associated reactions in the Warnings and Precautions section.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

07/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:16

补充批准 · 说明书变更

批准信：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-03-28 更正通知更新 Brineura 标签，纳入酶替代疗法（ERT）超敏反应（含过敏性休克）严重风险信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

notifying you, under Section 505(o)(4)… enzyme replacement therapies (ERTs)… serious risk of hypersensitivity reactions, including anaphylaxis. This supplemental biologics license application provides for revisions to the labeling for Brineura…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-03-28 更正通知更新 Brineura 标签，纳入酶替代疗法（ERT）超敏反应（含过敏性休克）严重风险信息。

来源：官方文件

2023–21

—

无公开申报节点

2020

03/27

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE；更新说明书警告与注意事项及不良反应上市后经验中关于过敏性休克的安全性信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for safety updates on anaphylaxis in the Prescribing Information in the Warnings and Precautions and Adverse Reactions, Postmarketing Experience sections.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：CBE；更新说明书警告与注意事项及不良反应上市后经验中关于过敏性休克的安全性信息。

来源：官方文件

2019

12/06

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE；更新第 2.1 节重要配制与给药信息，纳入获准用于 Brineura 的 B. Braun Perfusor Space 输液泵系统及注射泵关键性能要求。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for revisions to section 2.1… to include the specific B. Braun Perfusor® Space Infusion Pump System… and the essential performance requirements for a syringe pump…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：CBE；更新第 2.1 节重要配制与给药信息，纳入获准用于 Brineura 的 B. Braun Perfusor Space 输液泵系统及注射泵关键性能要求。

来源：官方文件

2018

12/11

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE；更新说明书中与器械相关并发症的既有内容。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for update existing device-related complications content in the Brineura (cerliponase alfa) US Prescribing Information.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：CBE；更新说明书中与器械相关并发症的既有内容。

来源：官方文件

2017

04/27

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Brineura (cerliponase alfa) 用于延缓 3 岁及以上晚婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症 2 型 (CLN2) 患儿行走能力丧失的进展，并授予罕见儿科疾病优先审评券。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

We have approved your BLA for Brineura (cerliponase alfa) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Brineura under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1649.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗3岁及以上伴有症状的晚婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2，又称TPP1缺乏症）患者，以减缓运动功能丧失的进展。

疾病背景介绍：CLN2是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由TPP1基因突变导致溶酶体酶缺乏，引起神经毒性物质在CNS细胞中积累。患者通常在2-4岁前发育正常，随后出现癫痫、共济失调、语言退化、运动技能丧失、认知衰退、视力丧失，最终进展至植物人状态并死亡。美国约有250-350名患者，大多数在3岁左右确诊。该病进展迅速且致命，目前无有效治疗手段，存在巨大的未满足医疗需求。

现有治疗手段：尚无有效的治疗手段

来源：761052Orig1s000OtherR.pdf + 761052Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗