批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for the treatment of adult patients with moderately to severely active ulcerative colitis. This supplement also provides for three new drug presentations: • 200 mg/20 mL (10 mg/mL) single-dose vial • 200 mg/2 mL single-dose prefilled pen (Tremfya Pen) • 200 mg/2 mL single-dose prefilled syringe
摘录（本节点）审评文件摘录
MoA IL-23 antagonist
本申报适应症：批准用于成人中重度活动性溃疡性结肠炎的治疗，并新增三种剂型（200 mg/20 mL 单剂量小瓶、200 mg/2 mL 预充式注射笔、200 mg/2 mL 预充式注射器）。
疾病背景介绍：溃疡性结肠炎（UC）是严重的慢性、复发型炎症性肠病，累及结肠黏膜。发病高峰在 20 至 40 岁。美国患者可多达 90.7 万人；美国年发病率估计为每 10 万人年 6.3 例，患病率估计为每 10 万人 312 例。患者最常表现为血性腹泻、直肠出血、里急后重、便急、腹痛和黏液便；也可有乏力、发热、厌食、恶心、体重下降和脱水等全身症状，以及贫血和低白蛋白血症的继发症状（如呼吸困难、外周水肿）。还可出现累及关节、皮肤、眼、肾和肝胆等器官系统的肠外表现。治疗不充分可导致显著病残和/或死亡风险增高。
现有治疗手段：治疗管理的总体目标是诱导并维持持久缓解，以减轻活动期体征和症状、减少黏膜炎症，并预防短期（如严重出血、肠穿孔）和长期（如结肠癌）并发症。治疗选择依疾病严重程度、范围及伴随表现（如肠外并发症、吸收不良）而定。药物治疗包括 5-氨基水杨酸制剂（如美沙拉秦）、糖皮质激素、抗生素、免疫调节剂（如硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤、甲氨蝶呤）、生物制剂（如肿瘤坏死因子 α 阻滞剂、整合素受体拮抗剂、白细胞介素 23 拮抗剂）、鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂和 Janus 激酶（JAK）抑制剂。糖皮质激素因长期毒性不推荐长期使用；抗生素、硫唑嘌呤和甲氨蝶呤虽在临床广泛使用，但当时并未获 FDA 批准用于治疗 UC。已有患者对现有治疗无应答或随时间失应答，或因不能耐受不良反应而停药。guselkumab 为选择性结合 IL-23 p19 亚基的人源化 IgG1λ 单抗，拟用于成人中重度活动性 UC；审评时尚有另外两种 IL-23 拮抗剂（mirikizumab 和 risankizumab）以及一种 IL-12/23 拮抗剂（ustekinumab）已获批用于该适应症。表 3 列出的已批准系统治疗还包括 infliximab、adalimumab、golimumab、vedolizumab、tofacitinib、upadacitinib、ozanimod 和 etrasimod，以及多种 infliximab 和 adalimumab 生物类似药。未写「尚无有效治疗」。未套用已保护的 s7（银屑病关节炎）摘录。剂量数字未从表格编造，soc 以获益–风险框架正文及可核验药名为主。
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