法规知识库 · FDA 药品生命周期

CRYSVITA

BLA761068·BUROSUMAB-TWZA·已获正式原始批准

首次正式批准

2018-04-17

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

KYOWA KIRIN

产品信息

BLA761068 · 处方药

规格与剂型

持有企业: KYOWA KIRIN
活性成分: BUROSUMAB-TWZA
剂型: INJECTABLE
给药途径: INJECTION
规格: 10MG/ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

FGF23

作用机制（MoA）

FGF23 inhibitor (mAb)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗1岁及以上成人和儿科患者的X连锁低磷血症（XLH）。

治疗与无法根治性切除或定位的促磷性间叶肿瘤相关的肿瘤诱导性骨软化症（TIO）所致 FGF23 相关低磷血症。（2020年6月新增）

产品号 001 · CRYSVITA · 10MG/ML · INJECTABLE;INJECTION

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

04/23

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:11

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/给药方案）

批准信：Prior Approval；更新 Crysvita 用法用量，支持成人XLH对现行1.0 mg/kg每4周方案应答不足时可选择的剂量上调方案。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for an update to the Dosage and Administration section of the Crysvita Prescribing Information to support an optional dose increase regimen for adult patients with XLH who have an inadequate response to the currently approved 1.0 mg/kg every four weeks dosing regimen.

Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2025

08/28

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:9

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Crysvita 说明书第 2.1 节（启动前重要信息）和第 5.3 节（高钙血症），并在第 6.2 节（上市后经验）中新增高钙血症、荨麻疹及甲状旁腺激素升高的不良反应。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for updates to Section 2.1, Important Information Prior to Initiation of Crysvita, revisions to Section 5.3, Hypercalcemia, and the addition of adverse drug reactions (hypercalcemia, urticaria, and increased blood parathyroid hormone) to Section 6.2, Postmarketing Experience.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Crysvita 说明书第 2.1 节（启动前重要信息）和第 5.3 节（高钙血症），并在第 6.2 节（上市后经验）中新增高钙血症、荨麻疹及甲状旁腺激素升高的不良反应。

来源：官方文件

2024–21

—

无公开申报节点

2020

06/18

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:5

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——治疗与无法根治性切除或定位的促磷性间叶肿瘤相关的肿瘤诱导性骨软化症（TIO）所致 FGF23 相关低磷血症。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to the Prescribing Information for a new indication, treatment of FGF23-related hypophosphatemia in tumor-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumors that cannot be curatively resected or localized.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2019

09/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:4

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；修订 Crysvita 适应症为成人及6个月及以上儿科患者X连锁低磷血症(XLH)；并依据研究 UX023-CL301 第64周结果更新说明书。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for: Revised indication: treatment of X-linked hypophosphatemia (XLH) in adult and pediatric patients 6 months of age and older; Revisions to the Prescribing Information based on Week 64 results from study UX023-CL301.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

09/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；依据成人XLH III期安慰剂对照研究 UX023-CL303 结果更新 Crysvita 处方信息。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to the Prescribing Information based on results from Study UX023-CL303 (Phase 3 placebo-controlled study in adult subjects with XLH).

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2018

04/17

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：CRYSVITA (burosumab-twza) 注射液获批上市，用于治疗 1 岁及以上成人和儿童患者的 X 连锁低磷血症 (XLH)。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We have approved your BLA for CRYSVITA (burosumab-twza) injection effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, CRYSVITA (burosumab-twza) under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2040.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗1岁及以上成人和儿科患者的X连锁低磷血症（XLH）。

疾病背景介绍：X连锁低磷血症（XLH）是由PHEX基因失活突变导致成骨细胞分泌过量FGF23引起的罕见遗传性代谢性骨病，影响约1/20,000活产婴儿，美国估计有3,000名儿科和12,000名成人患者。过量FGF23导致肾性磷丢失和活性维生素D生成减少，引起低磷血症，进而导致骨骼矿化不足（儿童为佝偻病，成人和儿童为骨软化症）。该病通常在幼儿期因腿部弯曲或家族史被诊断，导致生长迟缓、下肢畸形、步态异常和身材矮小。成人患者常伴有持续性低磷血症、骨软化症、慢性疼痛、僵硬、功能受限以及韧带钙化（附着点病），可能导致脊柱狭窄。XLH是一种严重疾病，不可逆地损害儿童和青春期的骨骼生长发育，并持续干扰终身的正常骨矿化。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗XLH的药物。常规治疗包括口服磷酸盐补充剂（每日3-5次）和活性维生素D类似物（如骨化三醇）。这种疗法存在依从性差、胃肠道副作用、高磷血症导致的肾钙质沉着症、继发性甲状旁腺功能亢进（可能需要手术）等严重长期安全性问题，且需要频繁监测。常规治疗无法完全纠正骨骼畸形和生长障碍，且对维生素D抵抗。

来源：761068Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761068Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗