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法规知识库 · FDA 药品生命周期

PALYNZIQ

BLA761079·PEGVALIASE-PQPZ·已获正式原始批准

首次正式批准

2018-05-24

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

BIOMARIN PHARM

最新审批记录

2026-02-27

药品申请

1

BLA761079

产品/规格

3

当前快照

审批记录

8

7 次 SUPPL

文件记录

16

索引 16

产品信息

BLA761079 · 处方药

规格与剂型

持有企业
BIOMARIN PHARM
活性成分
PEGVALIASE-PQPZ
剂型
INJECTABLE
给药途径
INJECTION
规格
2.5MG/0.5ML
参比
RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

phenylalanine

作用机制（MoA）

Enzyme substitution therapy (phenylalanine-metabolizing enzyme)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于降低现有管理方案下血苯丙氨酸浓度未控制（>600 μmol/L）的成人苯丙酮尿症（PKU）患者的血苯丙氨酸浓度。

产品号品名 / 规格上市状态
001PALYNZIQ · 2.5MG/0.5ML · INJECTABLE;INJECTION处方药
002PALYNZIQ · 10MG/0.5ML · INJECTABLE;INJECTION处方药
003PALYNZIQ · 20MG/ML · INJECTABLE;INJECTION处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

02/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:31

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：更正的 Prior Approval；Palynziq 扩展至12至未满18岁苯丙酮尿症(PKU)儿科患者并修改 REMS；更正原批准信误将用药指南列入 REMS 要素（生效日仍为2026-02-27）。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This corrected action letter incorporates the correction of the error (Medication Guide erroneously included in REMS elements). This Prior Approval sBLA application provides for the expansion of the labeling to include pediatric patients with phenylketonuria (PKU) ages 12 to under 18 years and modifications to the approved Palynziq REMS.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2025

11/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:34

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE-0 / 505(o) 安全性标签变更（非 Prior Approval）；依据2025-09-24通知，更新 Palynziq 标签纳入严重注射部位感染风险。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

We also refer to our letter dated September 24, 2025, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information ... risk of severe injection site infections. This supplemental biologics license application provides for revisions to the labeling for Palynziq, consistent with our September 24, 2025, letter. ... CBE-0 labeling supplement

Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：CBE-0 / 505(o) 安全性标签变更（非 Prior Approval）；依据2025-09-24通知，更新 Palynziq 标签纳入严重注射部位感染风险。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

12/09

REMSREMS · 风险评估与减轻策略（REMS） · 不适用 · SUPPL:25

补充批准 · REMS 相关补充

批准信：Prior Approval；批准 Palynziq (pegvaliase-pqpz) 的 REMS 修改，将 REMS 评估提交时间表从每年一次改为每两年一次，并更新审计要求及行政信息。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

Your proposed modification to the REMS consists of changing the timetable for submission of assessments of the REMS from yearly to every two years.

REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：REMS 相关变更（Prior Approval）

变更信息：批准 Palynziq (pegvaliase-pqpz) 的 REMS 修改，将 REMS 评估提交时间表从每年一次改为每两年一次，并更新审计要求及行政信息。

来源：官方文件

2022–21

—

无公开申报节点

2020

11/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:10

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；依据上市后非临床围产期/产后发育研究 BMN165-18-080 更新 Palynziq 处方信息第8.1节。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to section 8.1 of the Prescribing Information (PI) to include information from the required postmarking non-clinical study BMN165-18-080 (peri-/post-natal development study in rats).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：依据上市后非临床围产期/产后发育研究 BMN165-18-080 更新 Palynziq 处方信息第8.1节。

来源：官方文件

10/06

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/给药方案）

批准信：Prior Approval（联合信 S-005/S-006/S-007）；S-005：纳入长期疗效/安全性/免疫原性数据；S-006：删除血苯丙氨酸降低20%作为剂量递增标准；S-007：纳入最大日维持剂量60 mg。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

These Prior Approval supplemental biologics applications provide for the following: S-005 long-term efficacy, safety, and immunogenicity data; S-006 removal of the 20% blood phenylalanine (Phe) reduction threshold as a dose-escalation criterion; S-007 inclusion of a 60 mg maximum daily maintenance dosage.

Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

10/06

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/给药方案）

批准信：Prior Approval（联合信 S-005/S-006/S-007）；S-005：纳入长期疗效/安全性/免疫原性数据；S-006：删除血苯丙氨酸降低20%作为剂量递增标准；S-007：纳入最大日维持剂量60 mg。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

These Prior Approval supplemental biologics applications provide for the following: S-005 long-term efficacy, safety, and immunogenicity data; S-006 removal of the 20% blood phenylalanine (Phe) reduction threshold as a dose-escalation criterion; S-007 inclusion of a 60 mg maximum daily maintenance dosage.

Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

10/06

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval（联合信 S-005/S-006/S-007）；S-005：纳入长期疗效/安全性/免疫原性数据；S-006：删除血苯丙氨酸降低20%作为剂量递增标准；S-007：纳入最大日维持剂量60 mg。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

These Prior Approval supplemental biologics applications provide for the following: S-005 long-term efficacy, safety, and immunogenicity data; S-006 removal of the 20% blood phenylalanine (Phe) reduction threshold as a dose-escalation criterion; S-007 inclusion of a 60 mg maximum daily maintenance dosage.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2019

—

无公开申报节点

2018

05/24

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Palynziq (pegvaliase-pqpz) 注射液获批上市，用于降低成人苯丙酮尿症（PKU）患者血液中苯丙氨酸浓度，并附带 REMS 风险管理计划及多项上市后研究要求。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

We have approved your BLA for Palynziq (pegvaliase-pqpz) effective on the date of this letter. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Palynziq under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1649.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于降低现有管理方案下血苯丙氨酸浓度未控制（>600 μmol/L）的成人苯丙酮尿症（PKU）患者的血苯丙氨酸浓度。

疾病背景介绍：苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的常染色体隐性遗传性苯丙氨酸代谢障碍，美国新生儿发病率约为1/10,000至1/15,000。该病由苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏引起，导致血苯丙氨酸（Phe）水平升高，具有神经毒性。若未治疗或治疗不足，会导致严重的智力残疾、发育迟缓、癫痫、行为问题及精神障碍。即使早期通过饮食控制避免了严重的智力残疾，成年患者仍常面临注意力缺陷、执行功能障碍、抑郁和焦虑等神经精神症状。目前治疗目标是终身维持血Phe浓度在120-360 μmol/L范围内，但严格饮食限制难以坚持，且存在未满足的医疗需求，特别是对于经典型PKU患者。

现有治疗手段：1. PKU饮食：严格限制蛋白质和苯丙氨酸摄入，并用无苯丙氨酸的医疗食品替代，需终身维持，但依从性差且可能导致营养缺乏和社会心理负担。2. Kuvan（sapropterin dihydrochloride）：PAH酶辅因子，仅适用于对Kuvan有反应的患者（约30%的PKU患者，经典型PKU中仅约10%），需与饮食限制联合使用。3. 大中性氨基酸（LNAA）补充：实验性治疗，非FDA批准药物。

来源：761079Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761079Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗