法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2017-11-16
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
GENENTECH INC
最新审批记录
2025-07-08
药品申请
1
BLA761083
产品/规格
4
当前快照
审批记录
8
7 次 SUPPL
文件记录
18
索引 18
BLA761083 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
Factor IXa, Factor X
作用机制（MoA）
Bispecific antibody bridging FIXa and FX to mimic FVIIIa
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿科患者的常规预防，以防止出血或减少出血发作的频率。
常规预防以预防或减少出血发作频率，用于新生儿及以上成人及儿科血友病 A（先天性凝血因子 VIII 缺乏）伴或不伴因子 VIII 抑制物患者。（2018年10月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | HEMLIBRA · 30MG/ML · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 002 | HEMLIBRA · 60MG/0.4ML · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 003 | HEMLIBRA · 105MG/0.7ML · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 004 | HEMLIBRA · 150MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
监管信息
2025
07/08
批准信：Prior Approval；更新 Hemlibra 处方信息第6.2节上市后经验，新增超敏反应风险。
批准信原文要点
This Prior Approval sBLA provides for an update to the Prescribing Information Section 6.2 Postmarketing Experience to add the risk of hypersensitivity.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：更新 Hemlibra 处方信息第6.2节上市后经验，新增超敏反应风险。
来源：官方文件
2024
01/31
批准信：Prior Approval；新增 12 mg/0.4 mL 规格以支持新生儿使用并减少浪费，同时更新处方信息中的免疫原性章节
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for the addition of a new strength presentation (12 mg/0.4 mL vial) to support the usage in newborns and reduce wastage in the pediatric and adult patient population.
Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：新增 12 mg/0.4 mL 规格以支持新生儿使用并减少浪费，同时更新处方信息中的免疫原性章节
来源：官方文件
2023
—
2022
06/06
批准信：Prior Approval；处方信息新增 6.3 节上市后经验，包含皮疹、荨麻疹和血管性水肿不良反应
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to the U.S. Prescribing Information to add Section 6.3 for Postmarketing Experience to include the adverse reactions of rash, urticaria, and angioedema.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：处方信息新增 6.3 节上市后经验，包含皮疹、荨麻疹和血管性水肿不良反应
来源：官方文件
2021
12/16
批准信：Prior Approval；依据上市后承诺更新 Hemlibra USPI 警告与注意事项、不良反应、患者咨询信息及用药指南中的免疫原性数据。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for revisions to the USPI in the Warnings and Precautions, Adverse Reactions, Patient Counseling Information, and Medication Guide with updated immunogenicity data.
Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：依据上市后承诺更新 Hemlibra USPI 警告与注意事项、不良反应、患者咨询信息及用药指南中的免疫原性数据。
来源：官方文件
09/02
批准信：Hemlibra (emicizumab) 标签修订，新增关于严重肝肾功能不全患者未进行研究的风险及与活化凝血酶原复合物 (aPCC) 相互作用可能持续至末次给药后 6 个月的安全信息。
批准信原文要点
This supplemental biologic license application provides for revisions to the labeling for Hemlibra (emicizumab), consistent with our February 8, 2021, supplement request letter.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：Hemlibra (emicizumab) 标签修订，新增关于严重肝肾功能不全患者未进行研究的风险及与活化凝血酶原复合物 (aPCC) 相互作用可能持续至末次给药后 6 个月的安全信息。
来源：官方文件
2020–19
—
2018
10/04
批准信：Prior Approval；新增维持剂量方案——6 mg/kg 每 4 周一次，用于新生儿及以上成人及儿科血友病 A 患者（与 S-002 同批准信）。
批准信原文要点
Supplement 004 provides for a new maintenance dosing regimen of 6 mg/kg once every 4 weeks in the treatment of adult and pediatric patients ages newborn and older with hemophilia A.
Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
10/04
批准信：Prior Approval；新增适应症——常规预防以预防或减少出血发作频率，用于新生儿及以上成人及儿科血友病 A（先天性凝血因子 VIII 缺乏）伴或不伴因子 VIII 抑制物患者。
批准信原文要点
Supplement 002 provides for a new indication for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients ages newborn and older with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with or without factor VIII inhibitors.
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2017
11/16
批准信：HEMLIBRA (emicizumab-kxwh) 用于伴有因子 VIII 抑制物的成人和儿童血友病 A 患者的常规预防性治疗
批准信原文要点
We have approved your BLA for HEMLIBRA® (emicizumab-kxwh) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, HEMLIBRA under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1048.
本申报适应症：用于伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿科患者的常规预防，以防止出血或减少出血发作的频率。
疾病背景介绍：血友病A是一种X连锁出血性疾病，由凝血因子VIII（FVIII）先天性缺乏或缺失引起，美国约有20,000名患者，全球约400,000名。缺乏功能性FVIII会中断凝血级联反应，导致严重的危及生命的出血并发症以及因反复出血引起的关节损伤等长期并发症。约30-35%的血友病A患者会产生中和抗体（FVIII抑制物），使外源性和内源性FVIII失效，导致治疗困难、关节疾病进展风险增加及因出血失控死亡的风险增加。
现有治疗手段：目前的标准治疗是FVIII替代疗法（重组或血浆来源），但对于有抑制物的患者无效。现有治疗手段包括：1. 免疫耐受诱导（ITI），通过高剂量FVIII清除抗体，但失败率为20-40%且负担沉重；2. 旁路制剂的按需治疗，如NovoSeven（重组活化因子VII，rFVIIa）和FEIBA（活化凝血酶原复合物浓缩物，aPCC），但疗效不稳定且给药频繁（如rFVIIa需每2-3小时静脉注射，FEIBA需每两天静脉输注）；3. FEIBA已获批用于常规预防，但需要频繁的静脉输注，成本高且负担重。
来源：761083Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761083Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗