法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2018-08-23
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
DYAX CORP.
最新审批记录
2026-08-20
药品申请
1
BLA761090
产品/规格
2
当前快照
审批记录
5
4 次 SUPPL
文件记录
10
索引 10
BLA761090 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
plasma kallikrein
作用机制（MoA）
Plasma kallikrein inhibitor (mAb)
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的急性发作。
Takhzyro (lanadelumab-flyo) 新增适应症，用于 2 至 <12 岁儿童预防遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。（2023年2月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | TAKHZYRO · 300MG/2ML (150MG/ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS | 处方药 |
| 002 | TAKHZYRO · 300MG/2ML (150MG/ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS | 处方药 |
监管信息
2026
08/20
批准信：Prior Approval；第6.2节上市后经验新增注射部位荨麻疹，并从处方信息中移除单剂量瓶规格。
批准信原文要点
This Prior Approval sBLA provides for the addition of the adverse reaction, injection site urticaria, to Section 6.2 Postmarketing Experience and removal of the single-dose vial presentation from the Prescribing Information.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：第6.2节上市后经验新增注射部位荨麻疹，并从处方信息中移除单剂量瓶规格。
来源：官方文件
2025–24
—
2023
02/03
批准信：Prior Approval；Takhzyro (lanadelumab-flyo) 新增适应症，用于 2 至 <12 岁儿童预防遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for the expanded use of Takhzyro in pediatric patients 2 to < 12 years of age for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE).
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2022
02/08
批准信：批准 TAKHZYRO (lanadelumab) 用于 12 岁及以上 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的预防治疗，并同意所附标签内容。
批准信原文要点
We have completed our review of this application, as amended. It is approved, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon labeling text.
Manufacturing (CMC)-Facility（FACILITY）
申报事项：生产/CMC 变更
变更信息：批准 TAKHZYRO (lanadelumab) 用于 12 岁及以上 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的预防治疗，并同意所附标签内容。
来源：官方文件
2021–19
—
2018
11/16
批准信：更新说明书药物相互作用相关信息
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for a formatting change to the Highlights section of the Prescribing Information to list the statement “To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Dyax Corp. (a wholly-owned, indirect subsidiary of S…
Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：更新说明书药物相互作用相关信息
来源：官方文件
08/23
批准信：批准 TAKHZYRO (lanadelumab-flyo) 用于 12 岁及以上患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的预防。
批准信原文要点
TAKHZYRO is indicated for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in patients 12 years and older.
本申报适应症：用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的急性发作。
疾病背景介绍：遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，由SERPING1基因突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍。全球估计患病率为1/10,000至1/50,000（美国约6,000-10,000人）。该病特征为不可预测的间歇性血管性水肿发作，可能危及生命（如喉部水肿导致气道受阻），或引起剧烈疼痛和致残。目前无治愈方法，现有预防治疗不能消除所有患者的所有发作，且存在耐受性或疗效不佳的问题。
现有治疗手段：现有治疗手段包括：1. 预防性治疗：血浆源性C1-INH（如Cinryze, Haegarda）、口服雄激素（如Danazol）；2. 急性发作治疗：血浆源性C1-INH（如Berinert）、血浆激肽抑制剂（如Kalbitor）、缓激肽B2受体拮抗剂（如Firazyr）、重组C1-INH（如Ruconest）。此外，新鲜冷冻血浆和抗纤溶药曾用于预防，但已不再推荐。
来源：761090Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761090Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗