法规知识库 · FDA 药品生命周期

GAMIFANT

BLA761107·EMAPALUMAB-LZSG·已获正式原始批准

首次正式批准

2018-11-20

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

NOVIMMUNE S.A.

产品信息

BLA761107 · 处方药

规格与剂型

持有企业: NOVIMMUNE S.A.
活性成分: EMAPALUMAB-LZSG
剂型: INJECTABLE
给药途径: INJECTION
规格: 10MG/2ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

IFNγ

作用机制（MoA）

Anti-IFNγ mAb

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗成人和儿童（新生儿及以上）原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），且疾病对常规治疗难治、复发、进展或不耐受。

批准 Gamifant (emapalumab-lzsg) 新增适应症，用于治疗已知或疑似 Still 病（包括全身型幼年特发性关节炎 sJIA）中，对糖皮质激素反应不佳/不耐受或复发性巨噬细胞活化综合征 (MAS) 的成人及儿童（含新生儿）噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)/MAS 患者。（2025年6月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	GAMIFANT · 10MG/2ML · INJECTABLE;INJECTION	处方药
002	GAMIFANT · 50MG/10ML · INJECTABLE;INJECTION	处方药
003	GAMIFANT · 100MG/20ML · INJECTABLE;INJECTION	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

03/17

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:22

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Gamifant 处方信息第5.1节（感染）与第5.3节（输注相关反应）及用药指南，完善可发生的不良反应类型说明。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for updates to the Prescribing Information in Warnings and Precautions - Section 5.1 (Infections) and Section 5.3 (Infusion-Related Reactions), and the Medication Guide to implement safety updates to provide a complete understanding to prescribers of the types of adverse reactions which can occur with emapalumab administration.

Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Gamifant 处方信息第5.1节（感染）与第5.3节（输注相关反应）及用药指南，完善可发生的不良反应类型说明。

来源：官方文件

2025

06/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:18

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准 Gamifant (emapalumab-lzsg) 新增适应症，用于治疗已知或疑似 Still 病（包括全身型幼年特发性关节炎 sJIA）中，对糖皮质激素反应不佳/不耐受或复发性巨噬细胞活化综合征 (MAS) 的成人及儿童（含新生儿）噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)/MAS 患者。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for expansion of the indication to include treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA), with an inadequate response or intolerance to glucocorticoids, or with recurrent MAS.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2024–21

—

无公开申报节点

2020

06/26

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:4

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：GAMIFANT (emapalumab-lzsg) 注射液 10 mg/2 mL 和 50 mg/10 mL 规格获批上市，用于治疗成人及儿童原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)，并授予罕见儿科疾病优先审评券。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We are issuing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2082 to Novimmune S.A., Geneva, Switzerland, under the provisions of section 351(a) of the Public Health Service Act controlling the manufacture and sale of biological products.

Manufacturing (CMC)-New Strength（STRENGTH）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：GAMIFANT (emapalumab-lzsg) 注射液 10 mg/2 mL 和 50 mg/10 mL 规格获批上市，用于治疗成人及儿童原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)，并授予罕见儿科疾病优先审评券。

来源：官方文件

2019

—

无公开申报节点

2018

11/20

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信（替换）：更正 2018年11月20日原批准信中储存温度范围及罕见儿科疾病优先审评券相关错误，维持原批准生效日 2018-11-20；批准 GAMIFANT (emapalumab-lzsg) 用于治疗对常规 HLH 治疗难治、复发或进展或不耐受的成人及儿童（新生儿及以上）原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH），并授予罕见儿科疾病优先审评券。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We also refer to our approval letter dated November 20, 2018 which contained the following errors: storage temperature range and the Rare Pediatric Disease Voucher. This replacement approval letter incorporates the correction of the errors. The effective approval date will remain November 20, 2018. GAMIFANT is indicated for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with primary hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) with refractory, recurrent or progressive disease or intolerance with conventional HLH therapy. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗成人和儿童（新生儿及以上）原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），且疾病对常规治疗难治、复发、进展或不耐受。

疾病背景介绍：原发性HLH是一种罕见、严重且危及生命的疾病，通常由淋巴功能基因缺陷引起，多在生命早期发病。若未治疗，患者会进展为多器官衰竭并死亡。该病以细胞因子风暴（包括高IFNγ水平）为特征，导致凝血障碍、器官损伤和严重血细胞减少。

现有治疗手段：标准治疗包括糖皮质激素、依托泊苷和环孢素（HLH-1994/2004方案），随后进行造血干细胞移植（唯一治愈手段）。对于难治或复发性疾病，挽救治疗包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和阿仑单抗（alemtuzumab）。目前尚无FDA批准的药物专门用于原发性HLH。

来源：761107Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761107Orig1s000OtherR.pdf + 761107Orig1s000ChemR.pdf · 打开摘录来源 ↗