法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2018-12-21
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
STEMLINE THERAPEUTICS INC
最新审批记录
2023-07-26
药品申请
1
BLA761116
产品/规格
1
当前快照
审批记录
4
3 次 SUPPL
文件记录
8
索引 8
BLA761116 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
CD123, IL-3R
作用机制（MoA）
CD123-directed cytotoxin (immunotoxin)
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗成人及2岁及以上儿童的原发性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
产品号 001 · ELZONRIS · 1000MCG · SOLUTION;INJECTION
监管信息
2023
07/26
批准信：Prior Approval；更新第6.1节临床试验经验，纳入肿瘤溶解综合征不良反应。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to the Prescribing Information, Section 6.1, Clinical Trials Experience, to include adverse reactions of tumor lysis syndrome.
Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：更新第6.1节临床试验经验，纳入肿瘤溶解综合征不良反应。
来源：官方文件
2022
11/03
批准信：CBE；对 USPI 作细微修订（Highlights 交叉引用更正、Contents 恢复黑框警告表述、删除 8.1 空白标题、表 6 标点更正等）。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for minor revisions to the USPI, including correction of a cross reference in the Highlights, reinsertion of the boxed warning statement in the Contents…
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；对 USPI 作细微修订（Highlights 交叉引用更正、Contents 恢复黑框警告表述、删除 8.1 空白标题、表 6 标点更正等）。
来源：官方文件
10/27
批准信：Prior Approval；更新 Elzonris PI 安全性信息；并对 Highlights 近期主要变更竖线及第14节表5–7空列作编辑性修订。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for updates to US Prescribing Information (PI) to include updated safety information. ... minor editorial revisions: In Highlights, a vertical line in the left margin by the Recent Major Changes was deleted. In Section 14, the empty columns in Tables 5, 6, and 7 were deleted.
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2021–19
—
2018
12/21
批准信：Prior Approval；This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to the Prescribing Information, Section 6.1, Clinical Trials Experience, to include adverse reactions of tumor lysis syndrome.
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to the Prescribing Information, Section 6.1, Clinical Trials Experience, to include adverse reactions of tumor lysis syndrome.
本申报适应症：用于治疗成人及2岁及以上儿童的原发性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
疾病背景介绍：BPDCN是一种罕见的侵袭性血液系统恶性肿瘤，起源于2型树突状细胞。该病在成人中更常见（诊断中位年龄67岁），但也见于儿童（最小8个月）。尽管初期临床表现可能较为惰性（常表现为皮肤病变），但病程高度侵袭性，成人中位总生存期仅为7-14个月，且大多数患者在9个月内复发。该病具有白血病和淋巴瘤的双重特征，可累及骨髓、血液、淋巴结、脾脏及其他器官。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗BPDCN的药物。标准治疗通常包括针对白血病或淋巴瘤（如ALL、AML、NHL）的强化多药化疗方案，随后进行异基因造血干细胞移植（如果患者条件允许）。然而，由于患者群体多为老年人或伴有多种合并症，许多患者无法耐受或不符合移植条件，且现有化疗方案的缓解持续时间往往较短。
来源：761116Orig1s000OtherR.pdf + 761116Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗