法规知识库 · FDA 药品生命周期

ADAKVEO

BLA761128·CRIZANLIZUMAB-TMCA·已获正式原始批准

首次正式批准

2019-11-15

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

NOVARTIS PHARMS CORP

产品信息

BLA761128 · 处方药

规格与剂型

持有企业: NOVARTIS PHARMS CORP
活性成分: CRIZANLIZUMAB-TMCA
剂型: INJECTABLE
给药途径: INJECTION
规格: 100MG/10ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

P-selectin

作用机制（MoA）

Anti-P-selectin monoclonal antibody

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于预防16岁及以上镰状细胞病患者的血管闭塞性危象（VOCs）。

产品号 001 · ADAKVEO · 100MG/10ML · INJECTABLE; INJECTION

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2024

06/26

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；基于 STAND 研究（CSEG101A2301）的疗效和安全性数据，更新 Adakveo (crizanlizumab) 的处方信息（PI）和患者包装说明书（PPI）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics license application proposes updates to the Prescribing Information and Patient Package Insert based on efficacy and safety data from Study CSEG101A2301 (STAND)...

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2023

—

无公开申报节点

2022

09/08

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；批准 Adakveo (crizanlizumab-tmca) 说明书中因临床药代动力学数据重新分析导致的数值更新。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for numerical updates resulting from the reanalysis of the clinical pharmacokinetic data.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：批准 Adakveo (crizanlizumab-tmca) 说明书中因临床药代动力学数据重新分析导致的数值更新。

来源：官方文件

2021

07/12

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for amended Dosage and Administration, Warnings and Precautions, and Adverse Reactions sections of the United States Prescribing Information (USPI) to reflect the most recent information on infusion-related reacti…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书安全性相关更新

来源：官方文件

2020

—

无公开申报节点

2019

11/15

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 ADAKVEO (crizanlizumab-tmca) 注射液用于减少 16 岁及以上成人和青少年镰状细胞病患者血管闭塞危象的频率，并附带 505(o) 上市后研究要求。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We have approved your BLA for ADAKVEO (crizanlizumab-tmca) effective this date. ... ADAKVEO is indicated to reduce the frequency of vasoocclusive crises in adults and pediatric patients aged 16 years and older with sickle cell disease.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于预防16岁及以上镰状细胞病患者的血管闭塞性危象（VOCs）。

疾病背景介绍：镰状细胞病（SCD）是一种危及生命的遗传性慢性溶血性贫血，美国约有10万患者。该病由β-珠蛋白基因突变引起，导致血红蛋白S（HbS）在脱氧时聚合，引发血管闭塞、组织缺血再灌注损伤及慢性溶血。血管闭塞性危象（VOCs）是SCD最常见的急性并发症，导致显著的发病率和器官损伤，是急诊就诊和住院的主要原因，并与早期死亡相关。患者常伴有白细胞增多及炎症因子升高，导致白细胞、血小板与内皮细胞间的黏附相互作用，进一步加重微循环障碍。

现有治疗手段：目前FDA批准用于减少SCD患者VOC频率的药物包括羟基脲（Hydroxyurea/Droxia）和L-谷氨酰胺（L-Glutamine/Endari）。其他治疗手段包括支持性治疗（如镇痛药、补液、输血）、造血干细胞移植（HSCT）和基因治疗（仅少数患者适用）。

来源：761128Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761128Orig1s000OtherR.pdf + 761128Orig1s000ChemR.pdf · 打开摘录来源 ↗