法规知识库 · FDA 药品生命周期

REBLOZYL

BLA761136·LUSPATERCEPT-AAMT·已获正式原始批准

首次正式批准

2019-11-08

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

CELGENE CORP

产品信息

BLA761136 · 处方药

规格与剂型

持有企业: CELGENE CORP
活性成分: LUSPATERCEPT-AAMT
剂型: POWDER
给药途径: SUBCUTANEOUS
规格: 25MG/VIAL
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

GDF8, GDF11, BMP6, Activin B, Smad 2/3

作用机制（MoA）

Erythroid maturation agent (TGF-β superfamily ligand trap)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗需要规律红细胞输血的成年β-地中海贫血相关贫血患者。

用于治疗伴有环形铁粒幼细胞且需要红细胞输血的成人低危至中危骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血。

用于可能需要定期红细胞输注、既往未使用促红细胞生成刺激剂（ESA-naïve）的极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者贫血。（2023年8月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	REBLOZYL · 25MG/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS	处方药
002	REBLOZYL · 75MG/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

10/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:17

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新第2.3节配制与给药：注射最大体积由1.2 mL增至2.0 mL，并更新复溶信息。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for an update to the volume of administration (increasing the maximum volume of injection from 1.2 mL to 2.0 mL) and reconstitution in Section 2.3 (Preparation and Administration) of the Prescribing Information (PI).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新第2.3节配制与给药：注射最大体积由1.2 mL增至2.0 mL，并更新复溶信息。

来源：官方文件

02/27

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:15

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新第2.2节给药上调滴定规则；患者说明书新增COVID-19为不良反应以与PI一致。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for an update to the Prescribing Information (PI) dosing up titration rules in Section 2.2. The Patient Package Insert (PPI) was also updated to add COVID-19 as a side effect, to be consistent with the PI.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新第2.2节给药上调滴定规则；患者说明书新增COVID-19为不良反应以与PI一致。

来源：官方文件

2025

—

无公开申报节点

2024

05/16

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:10

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Reblozyl (luspatercept-aamt) 说明书第 14.1 节中表 11（BELIEVE 研究）的疗效结果数据，以反映输血相关的数值变化。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for an update to Table 11 Efficacy Results in Beta Thalassemia - BELIEVE, Section 14.1 based on updated information regarding transfusions which resulted in numerical data changes for the primary, second and fourth key secondary efficacy endpoints.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Reblozyl (luspatercept-aamt) 说明书第 14.1 节中表 11（BELIEVE 研究）的疗效结果数据，以反映输血相关的数值变化。

来源：官方文件

2023

08/28

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:9

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——用于可能需要定期红细胞输注、既往未使用促红细胞生成刺激剂（ESA-naïve）的极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者贫血。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics license application provides for a new indication for "anemia without previous erythropoiesis stimulating agent use (ESA-naïve) in adult patients with very low- to intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) who may require regular red blood cell (RBC) transfusions".

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2022

07/08

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：505(o) 安全性标签变更（非 Prior Approval）；依据2022-05-13通知，更新 Reblozyl 标签——β-地中海贫血患者髓外造血(EMH)肿块风险、剂量调整及患者咨询信息。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We also refer to our letter dated May 13, 2022, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information ... risk of extramedullary hematopoietic (EMH) masses in patients with beta thalassemia. This supplemental biologics license application provides for revisions to the labeling for Reblozyl.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：505(o) 安全性标签变更（非 Prior Approval）；依据2022-05-13通知，更新 Reblozyl 标签——β-地中海贫血患者髓外造血(EMH)肿块风险、剂量调整及患者咨询信息。

来源：官方文件

2021

—

无公开申报节点

2020

04/03

ORIG · NMEEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · ORIG:2

原始申请正式批准 · 原始申请

批准信：REBLOZYL (luspatercept-aamt) 获批用于成人低危至中危伴环形铁粒幼细胞骨髓增生异常综合征 (MDS-RS) 或伴环形铁粒幼细胞和血小板增多骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤 (MDS/MPN-RS-T) 患者，治疗对促红细胞生成素刺激剂 (ESA) 反应不佳且 8 周内需输注 2 单位或更多红细胞的贫血。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

REBLOZYL is indicated for the treatment of anemia failing an erythropoiesis stimulating agent and requiring 2 or more red blood cell units over 8 weeks in adult patients with very low- to intermediate-risk myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts (MDS-RS) or with myelodysplastic/myeloproliferative neoplasm with ring sideroblasts and thrombocytosis (MDS/MPN-RS-T).

摘录（本节点）审评文件摘录

靶点 Activin Receptor IIB (ActRIIB), Growth Differentiation Factors (GDFs), ActivinsMoA Ligand trap (TGF-beta superfamily ligand inhibitor)

本申报适应症：用于治疗伴有环形铁粒幼细胞且需要红细胞输血的成人低危至中危骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血。

疾病背景介绍：骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以贫血、病态造血和无效造血为特征的血液系统疾病，具有向急性髓系白血病（AML）进展的风险。低危MDS患者生存期较长（中位生存期3-8年），治疗主要旨在减轻症状负担。输血依赖是低危MDS的常见并发症，可导致生活质量下降、铁过载及其他健康问题。

现有治疗手段：目前低危MDS的治疗选择有限。已批准的药物包括去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨）、来那度胺（用于5q-缺失患者）和伊马替尼（用于PDGFR重排患者）。此外，促红细胞生成素（ESA）常超说明书使用，免疫抑制疗法也用于部分患者。输血是改善贫血症状的主要支持性治疗手段，但存在铁过载等风险。

来源：761136Orig2s000OtherR.pdf + 761136Orig2s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗

2019

11/08

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：REBLOZYL (luspatercept-aamt) 用于成人β-地中海贫血患者贫血治疗的生物制品许可申请（BLA 761136）获批（替换信以更正制造地点标签错误，批准日期维持2019年11月8日）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

REBLOZYL is indicated for the treatment of anemia in adult patients with beta thalassemia who require regular red blood cell (RSC) transfusions.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗需要规律红细胞输血的成年β-地中海贫血相关贫血患者。

疾病背景介绍：β-地中海贫血是一种常见的遗传性血红蛋白病，全球约有8000万至9000万人为携带者，每年约有6万名有症状的新生儿出生。该病导致无效红细胞生成、贫血、溶血、高凝状态以及因频繁输血导致的铁过载，进而引发心脏疾病、肝硬化等严重并发症，具有显著的发病率和死亡率。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗β-地中海贫血贫血的药物。主要治疗手段包括规律的红细胞输注（维持血红蛋白水平）和铁螯合治疗（处理输血性铁过载）。造血干细胞移植（HSCT）是儿童患者潜在的治愈性选择，但受限于供体可用性和移植风险。

来源：761136Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761136Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗