法规知识库 · FDA 药品生命周期

UPLIZNA

BLA761142·INEBILIZUMAB-CDON·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-06-11

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

VIELA BIO

产品信息

BLA761142 · 处方药

规格与剂型

持有企业: VIELA BIO
活性成分: INEBILIZUMAB-CDON
剂型: INJECTABLE
给药途径: INJECTION
规格: 100MG/10ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

CD19

作用机制（MoA）

B-cell depleting antibody (anti-CD19)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

用于治疗成人AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）（2020年首次批准）。（2025年4月新增）

Uplizna 用于治疗抗 AChR 或抗 MuSK 抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。（2025年12月新增）

产品号 001 · UPLIZNA · 100MG/10ML · INJECTABLE;INJECTION

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/03

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：批准 Uplizna (inebilizumab-cdon) 注射液用于成人抗 AQP4 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 治疗，并附带 505(o) 要求的上市后研究（妊娠安全性及免疫球蛋白监测）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We have completed our review of this application, as amended. It is approved, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon labeling.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）标签代理摘录（openFDA / 审评 PDF 暂不可用）

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：批准 Uplizna (inebilizumab-cdon) 注射液用于成人抗 AQP4 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 治疗，并附带 505(o) 要求的上市后研究（妊娠安全性及免疫球蛋白监测）。

来源：openFDA drug label (proxy while review/label PDF unavailable) · 打开摘录来源 ↗

2025

12/11

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症：Uplizna 用于治疗抗 AChR 或抗 MuSK 抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics license application provides for use in the treatment of generalized myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

MoA CD19-directed cytolytic antibody

本申报适应症：补充申请新增适应症：IgG4相关疾病（IgG4-RD）及全身型重症肌无力（gMG，抗AChR或抗MuSK抗体阳性的成人）；原有适应症NMOSD（抗AQP4抗体阳性成人）继续有效。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

04/03

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准Uplizna用于成年IgG4相关疾病患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics license application provides for the use of Uplizna (inebilizumab-cdon) in adult patients with immunoglobulin G4- Related Disease (IgG4-RD).

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

MoA CD19-directed cytolytic antibody

本申报适应症：用于治疗成人IgG4相关疾病（IgG4-RD）（新适应症，2025年4月获批）；另用于治疗成人AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）（2020年首次批准）。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024–21

—

无公开申报节点

2020

06/11

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：BLA首次批准——Uplizna（inebilizumab-cdon）用于治疗抗AQP4抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

Uplizna is indicated for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in adult patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

疾病背景介绍：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统炎症性疾病，以累及视神经和脊髓的复发性攻击为特征，可导致严重的、通常不可逆的神经功能障碍（如失明、瘫痪）甚至死亡。在美国，其患病率估计为多发性硬化症的1-2%（约4000-8000名患者），女性患病率是男性的10倍。既往研究认为NMOSD是MS的一种变异，但现在已被确认为独立的临床实体，其诊断关键标准之一是抗AQP4抗体阳性。

现有治疗手段：在SOLIRIS（eculizumab）于2019年获批之前，NMOSD没有FDA批准的治疗药物。常用的超适应症（off-label）治疗包括利妥昔单抗（rituximab）、硫唑嘌呤（azathioprine）和麦考酚酯（mycophenolate）。SOLIRIS是首个获批用于AQP4抗体阳性成人NMOSD患者的药物。

来源：761142Orig1s000OtherR.pdf + 761142Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗