ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Yartemlea (narsoplimab-wuug) 获批用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (TA-TMA)。
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批准信原文要点
Yartemlea is indicated for the treatment of adult and pediatric patients two years of age and older with hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA).
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗2岁及以上成人和儿童的血造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
疾病背景介绍：TA-TMA是造血干细胞移植后一种罕见、严重且危及生命的并发症，与高发病率和死亡率相关。其病理生理机制涉及内皮细胞损伤和补体激活，临床表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少、LDH升高及外周血涂片中出现裂红细胞。疾病进展可导致多器官衰竭，文献报道死亡率超过50%，部分严重病例死亡率甚至超过80%。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前一线治疗主要为支持性治疗，包括去除诱因、输血支持、治疗并发感染和移植物抗宿主病（GVHD）。虽然常尝试停用或减少钙调磷酸酶抑制剂（CNI）或西罗莫司，但缺乏明确证据表明其有效。血浆置换的作用不明确且常无益。利妥昔单抗、去纤维蛋白酶等超适应症药物疗效不一，C5补体抑制剂（如依库珠单抗、拉夫利珠单抗）正在被研究或超适应症使用，但均无FDA批准用于TA-TMA。
来源：761152Orig1s000IntegratedR.pdf + 761152Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗