首次正式批准 · 原始申请
批准信：Elfabrio (pegunigalsidase alfa-iwxj) 获批用于成人确诊法布里病的治疗
展开审批详情
批准信原文要点
We have approved your BLA for Elfabrio (pegunigalsidase alfa-iwxj) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Elfabrio under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2245. Elfabrio is indicated for the treatment of adults with confirmed Fabry disease.
本申报适应症：用于确诊法布里病（Fabry disease）成人的治疗。
疾病背景介绍：法布里病是一种罕见的、严重的X连锁遗传性糖鞘脂代谢障碍，由溶酶体酶α-半乳糖苷酶A（alpha-galactosidase A）缺乏引起。这导致底物三己糖神经酰胺（Gb3）在多种组织中累积，造成进行性、致残且有时危及生命的临床表现，包括慢性肾功能不全、心肌梗死、心律失常、卒中、慢性神经病理性疼痛和胃肠道动力障碍。男性患者通常在儿童期出现症状，慢性肾功能不全通常在20多岁出现蛋白尿，随后进展为肾衰竭；未治疗的终末期肾病男性通常在40岁出头死亡。主要死因为心血管和脑血管并发症。
现有治疗手段：目前美国批准的治疗法布里病的药物包括：Fabrazyme（agalsidase beta，一种酶替代疗法，ERT，2003年加速批准，2021年转为传统批准，适用于2岁及以上成人和儿童）；Galafold（一种α-半乳糖苷酶A药物伴侣，2018年加速批准，仅限具有特定可治疗GLA变异的成人患者）。
来源：761161Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761161Orig1s000RiskR.pdf + 761161Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗