法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2022-02-04
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
RECORDATI RARE DISEASES, INC.
最新审批记录
2024-02-08
药品申请
1
BLA761164
产品/规格
1
当前快照
审批记录
4
3 次 SUPPL
文件记录
9
索引 9
BLA761164 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
C1s
作用机制（MoA）
C1s inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于减少成人冷凝集素病（CAD）患者因溶血导致的红细胞输注需求。
更新适应症表述并在说明书中加入临床数据，同时修订纸盒及容器标签（批准信未写明具体疾病名）。（2023年1月新增）
产品号 001 · ENJAYMO · 1,100MG/22ML(50MG/ML) · INJECTABLE;INJECTION
监管信息
2024
02/08
批准信：批准 Enjaymo (sutimlimab-jome) 的标签更新，纳入关于荚膜细菌引起严重感染风险的新安全性信息。
批准信原文要点
We have completed our review of this application, as amended. It is approved, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon labeling.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：批准 Enjaymo (sutimlimab-jome) 的标签更新，纳入关于荚膜细菌引起严重感染风险的新安全性信息。
来源：官方文件
2023
01/25
批准信：Prior Approval；更新适应症表述并在说明书中加入临床数据，同时修订纸盒及容器标签（批准信未写明具体疾病名）。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for a new indication statement and includes the addition of clinical data in the Prescribing Information. This sBLA also provides for revisions to the carton and container labeling.
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2022
09/23
批准信：Prior Approval；This Prior Approval sBLA provides for: 1. an upgrade of some drug substance (DS) manufacturing process equipment at 2. an extension of intermediate hold time for ; 3. an extension of the DS shelf life to months from t…
批准信原文要点
This Prior Approval sBLA provides for: 1. an upgrade of some drug substance (DS) manufacturing process equipment at 2. an extension of intermediate hold time for ; 3. an extension of the DS shelf life to months from the date of manufacture when stored at long-term storage cond…
Manufacturing (CMC)-Control（CONTROL）
申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）
变更信息：This Prior Approval sBLA provides for: 1. an upgrade of some drug substance (DS) manufacturing process equipment at 2. an extension of intermediate hold time for ; 3. an extension of the DS shelf life to months from t…
来源：官方文件
02/04
批准信：批准 Enjaymo (sutimlimab-jome) 用于减少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血导致的红细胞输注需求，并附带 505(o) 上市后研究要求。
批准信原文要点
Enjaymo is indicated to decrease the need for red blood cell (RBC) transfusion due to hemolysis in adults with cold agglutinin disease (CAD).
本申报适应症：用于减少成人冷凝集素病（CAD）患者因溶血导致的红细胞输注需求。
疾病背景介绍：冷凝集素病（CAD）是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，主要由骨髓克隆性B细胞增殖障碍引起，导致经典补体途径激活。该病主要影响中老年人群（发病中位年龄67岁），女性略多于男性。患者常表现为慢性溶血、贫血（疲劳、呼吸困难、虚弱）、肢端发绀及血栓栓塞风险增加。基于斯堪的纳维亚国家的回顾性研究，其发病率估计约为每百万人1至1.8例，患病率约为每百万人13至16例。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前主要依靠支持性治疗，如避免寒冷、输血（输血时加温血液）、补充叶酸和促红细胞生成素。利妥昔单抗（Rituximab）单药或联合细胞毒药物虽被超说明书使用，但疗效可能不持久且伴随显著毒性。糖皮质激素和脾切除术通常无效。
来源：761164Orig1s000SumR.pdf + 761164Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗