法规知识库 · FDA 药品生命周期

DANYELZA

BLA761171·NAXITAMAB-GQGK·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-11-25

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

Y-MABS THERAPEUTICS INC

产品信息

BLA761171 · 处方药

规格与剂型

持有企业: Y-MABS THERAPEUTICS INC
活性成分: NAXITAMAB-GQGK
剂型: SOLUTION
给药途径: INTRAVENOUS
规格: 40MG/10ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

GD2

作用机制（MoA）

GD2-binding monoclonal antibody (ADCC/CDC)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

与GM-CSF联用，适用于1岁及以上儿童及成人患者，用于治疗既往治疗后达到部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、且高危神经母细胞瘤复发或难治并累及骨或骨髓的患者（基于ORR和DOR的加速批准）。

产品号 001 · DANYELZA · 40MG/10ML · SOLUTION;INTRAVENOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

08/27

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:13

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE-30；更新 DANYELZA 处方信息中给药上限体积及企业地址

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for an update to the upper limit volume in DOSAGE AND ADMINISTRATION (2.4, Preparation) and to update the corporate address in the Prescribing Information, Patient Package Insert, and outer carton and vial labels.

Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（CONT/CARTON；PI；PPI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（CBE-30）

变更信息：更新 DANYELZA 处方信息中给药上限体积及企业地址

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

03/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental biologics application provides for updates to the DOSAGE AND ADMINISTRATION (2.3, Dosage Modifications for Adverse Reactions), WARNINGS AND PRECAUTIONS (5.1, Serious Infusion-Related Reactions), (5.3, Myocarditis), (5.5, Orthostatic Hypotension…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书安全性相关更新

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2023–21

—

无公开申报节点

2020

11/25

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：BLA加速批准——DANYELZA（naxitamab-gqgk）联合GM-CSF，用于1岁及以上儿科及成人、复发/难治性高危神经母细胞瘤骨或骨髓病变且既往治疗达部分/轻微缓解或病情稳定者；并授予罕见儿科疾病优先审评券。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

DANYELZA is indicated, in combination with granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF), for the treatment of pediatric patients 1 year of age and older and adult patients with relapsed or refractory high-risk neuroblastoma in the bone or bone marrow who have demonstrated a partial response, minor response, or stable disease to prior therapy.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗1岁及以上儿童和成人中，既往治疗显示部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发或难治性高危神经母细胞瘤（累及骨骼或骨髓）。

疾病背景介绍：神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，美国每年诊断约800例。超过50%的患者在诊断时即存在远处转移（IV期，高危），通常累及骨骼和骨髓。高危神经母细胞瘤患者中，10%-50%在诱导/巩固治疗后未达缓解（难治性），50%-60%在完成治疗后复发。复发或难治性高危神经母细胞瘤（累及骨骼或骨髓）是一种严重且危及生命的疾病，两年后生存率仅为8%-29%，10年总生存率约为14%，存在巨大的未满足医疗需求。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的针对累及骨骼或骨髓的复发或难治性神经母细胞瘤的治疗方案。现有治疗手段均为姑息性且伴随显著毒性，包括：化疗联合免疫治疗（如替莫唑胺/伊立替康/达妥昔单抗）、131I-MIBG单独使用或联合干细胞挽救、针对ALK突变的ALK抑制剂、以及多种化疗挽救方案（如拓扑替康联合环磷酰胺或依托泊苷等）。

来源：761171Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 761171Orig1s000OtherR.pdf + 761171Orig1s000ChemR.pdf · 打开摘录来源 ↗