法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2021-08-25
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
ASCENDIS PHARMA ENCOCRINOLOGY DIV A/S
最新审批记录
2025-07-25
药品申请
1
BLA761177
产品/规格
9
当前快照
审批记录
4
3 次 SUPPL
文件记录
9
索引 9
BLA761177 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
GHR
作用机制（MoA）
Long-acting recombinant human growth hormone (hGH) replacement therapy
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗因生长激素缺乏症（GHD）导致生长障碍的1岁及以上儿科患者。
用于成人生长激素缺乏症（GHD）患者以替代内源性生长激素。（2025年7月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | SKYTROFA · 3MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 002 | SKYTROFA · 3.6MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 003 | SKYTROFA · 4.3MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 004 | SKYTROFA · 5.2MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 005 | SKYTROFA · 6.3MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 006 | SKYTROFA · 7.6MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 007 | SKYTROFA · 9.1MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 008 | SKYTROFA · 11MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
| 009 | SKYTROFA · 13.3MG · INJECTABLE;INJECTION | 处方药 |
监管信息
2025
07/25
批准信：Prior Approval；新增适应症——用于成人生长激素缺乏症（GHD）患者以替代内源性生长激素。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for the addition of a new indication for the replacement of endogenous growth hormone in adults with growth hormone deficiency (GHD).
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
07/09
批准信：505(o) 安全性标签变更；儿童生长激素/相关产品类别新安全性信息——滑脱性股骨头骨骺炎相关骨坏死风险；Skytrofa 说明书据此修订。
批准信原文要点
We also refer to our letter dated April 8, 2025, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information that we have determined should be included in the labeling for products indicated to treat growth failure and/or short stature disorders in pediatric patients. This information pertains to the risk of osteonecrosis associated with slipped capital femoral epiphysis and/or rapid growth.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o) 安全性标签变更；儿童生长激素/相关产品类别新安全性信息——滑脱性股骨头骨骺炎相关骨坏死风险；Skytrofa 说明书据此修订。
来源：官方文件
2024–23
—
2022
10/20
批准信：This “Changes Being Effected” sBLA provides for updates to the Prescribing Information (PI) based on risk of hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, reported with Skytrofa.
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” sBLA provides for updates to the Prescribing Information (PI) based on risk of hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, reported with Skytrofa.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：This “Changes Being Effected” sBLA provides for updates to the Prescribing Information (PI) based on risk of hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, reported with Skytrofa.
来源：官方文件
2021
08/25
批准信：Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) 用于1岁及以上且体重至少11.5公斤的生长激素分泌不足导致生长障碍的儿科患者（修正版批准信，生效日期维持2021年8月25日）
批准信原文要点
Skytrofa is indicated for the treatment of pediatric patients 1 year and older who weigh at least 11.5 kg and have growth failure due to inadequate secretion of endogenous growth hormone (GH).
本申报适应症：治疗因生长激素缺乏症（GHD）导致生长障碍的1岁及以上儿科患者。
疾病背景介绍：儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种特征明确的疾病，可由特发性或先天性（如垂体发育不良、遗传原因）及获得性（如创伤、感染、肿瘤）原因引起。该病导致循环中生长激素（GH）和胰岛素样生长因子1（IGF-I）水平不足，进而导致儿童生长迟缓、成年最终身高矮小及生活质量下降。
现有治疗手段：目前美国已批准多种重组人生长激素（rhGH/somatropin）产品用于治疗PGHD，但均需每日或隔日皮下注射。长效制剂有望通过减少注射频率来提高依从性并减少不适。
来源：761177Orig1s000SumR.pdf + 761177Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗