法规知识库 · FDA 药品生命周期

EVKEEZA

BLA761181·EVINACUMAB-DGNB·已获正式原始批准

首次正式批准

2021-02-11

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

REGENERON PHARMACEUTICALS

产品信息

BLA761181 · 处方药

规格与剂型

持有企业: REGENERON PHARMACEUTICALS
活性成分: EVINACUMAB-DGNB
剂型: SOLUTION
给药途径: INJECTION
规格: 345MG/2.3ML
参比: RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

ANGPTL3

作用机制（MoA）

ANGPTL3 inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助用药，用于治疗12岁及以上成人和青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	EVKEEZA · 345MG/2.3ML · SOLUTION; INJECTION	处方药
002	EVKEEZA · 1200MG/8ML · SOLUTION; INJECTION	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

09/25

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；Evkeeza 扩展适用人群至1岁及以上儿科患者（饮食运动及其他降LDL-C治疗辅助，用于纯合子家族性高胆固醇血症），并修订说明书与患者说明书。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for the expansion of the patient population to include pediatric patients aged 1 year and older for the indication as an adjunct to diet and exercise and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies to reduce LDL-C in adults and pediatric patients, aged 1 year and older, with homozygous familial hypercholesterolemia and associated revisions to the Evkeeza Prescribing Information and Patient Package Insert.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

03/21

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:1

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；批准 Evkeeza (evinacumab-dgnb) 扩展适应症，用于 5 至 11 岁纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患儿（作为其他 LDL-C 降低疗法的辅助治疗）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for expanding the indication for Evkeeza, as an adjunct to other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of patients with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH), previously limited to adult and pediatric patients, aged 12 years and older, to now also include pediatric patients aged 5 to 11 years with HoFH.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2022

—

无公开申报节点

2021

02/11

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Evkeeza (evinacumab-dgnb) 获批上市，用于联合其他降脂药物治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We have approved your BLA for Evkeeza (evinacumab-dgnb) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Evkeeza under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1760.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助用药，用于治疗12岁及以上成人和青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

疾病背景介绍：纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由LDL受体（LDLR）功能缺陷引起，导致LDL-C显著升高（通常>400-1000 mg/dL）和过早的心血管疾病及死亡风险增加。美国患病率约为1/1,000,000，患者通常在儿童期发病，若不加治疗，预期寿命可能缩短至20-40岁。由于LDLR功能受损，患者对传统降脂药物（如他汀类、PCSK9抑制剂）反应不佳，存在巨大的未满足医疗需求。

现有治疗手段：目前批准的治疗手段包括他汀类药物、依折麦布、依洛尤单抗（evolocumab）和洛美他派（lomitapide，但有肝毒性黑框警告）。此外，LDL血浆置换（LDL apheresis）也可用于降低LDL-C，但受限于高成本、时间消耗及可及性。大多数HoFH患者无法通过现有疗法达到LDL-C控制目标。

来源：761181Orig1s000SumR.pdf + 761181Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗