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法规知识库 · FDA 药品生命周期

NGENLA

BLA761184·SOMATROGON-GHLA·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-06-27

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

PFIZER IRELAND PHARMACEUTICALS

最新审批记录

2026-04-29

药品申请

1

BLA761184

产品/规格

2

当前快照

审批记录

5

4 次 SUPPL

文件记录

8

索引 8

产品信息

BLA761184 · 处方药

规格与剂型

持有企业
PFIZER IRELAND PHARMACEUTICALS
活性成分
SOMATROGON-GHLA
剂型
INJECTABLE
给药途径
INJECTION
规格
24MG
参比
RLD 否 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

GHR

作用机制（MoA）

Long-acting recombinant human growth hormone analog (CTP-modified hGH)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足导致生长障碍的儿科患者。

产品号品名 / 规格上市状态
001NGENLA · 24MG · INJECTABLE;INJECTION处方药
002NGENLA · 60MG · INJECTABLE;INJECTION处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

04/29

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；Ngenla 说明书新增骨骺滑脱(epiphysiolysis)与脂肪萎缩(lipoatrophy)相关信息，并同步更新患者说明书与使用说明。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for updates to the Prescribing Information to include information related to epiphysiolysis and lipoatrophy. Additionally, related updates were made to the Patient Package Insert and Instructions for Use to promote safe use of the product.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Ngenla 说明书新增骨骺滑脱(epiphysiolysis)与脂肪萎缩(lipoatrophy)相关信息，并同步更新患者说明书与使用说明。

来源：官方文件

2025

07/09

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2025-04-08 通知更新 Ngenla 标签，纳入儿科生长障碍治疗产品相关骨坏死（与股骨头骨骺滑脱和/或快速生长相关）风险信息。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

notifying you, under Section 505(o)(4)… risk of osteonecrosis associated with slipped capital femoral epiphysis and/or rapid growth. This supplemental biologics license application provides for revisions to the labeling for Ngenla…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2025-04-08 通知更新 Ngenla 标签，纳入儿科生长障碍治疗产品相关骨坏死（与股骨头骨骺滑脱和/或快速生长相关）风险信息。

来源：官方文件

2024

07/05

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：修正 BLA 761184 (Ngenla) 批准信，更正标签附件（处方信息、患者说明书、使用说明书）中未反映批准日期的错误，有效日期维持为 2023 年 6 月 27 日。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain June 27, 2023, the date of the original letter.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：修正 BLA 761184 (Ngenla) 批准信，更正标签附件（处方信息、患者说明书、使用说明书）中未反映批准日期的错误，有效日期维持为 2023 年 6 月 27 日。

来源：官方文件

2023

12/27

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:1

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：Prior Approval；新增独立药物物质（DS）生产工艺、新DS容器密封系统、变更DS长期储存温度、更新分析方法及AEX-HPLC释放方法身份测试接受标准等。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This Prior Approval sBLA provides for the following changes: 1. Addition of an independent somatrogon drug substance (DS) manufacturing process(b) (4) at Pfizer Grange Castle (FEI: 3004145594). 2. Addition of a new DS container closure system for storage of DS manufactured(b) (4)(b) (4) 3. Change of long-term storage temperature(b) (4) for DS stored(b) (4) 4. Update of the analytical method(b) (4)(b) (4)(b) (4) 5. Update to the anion-exchange HPLC (AEX-HPLC) release method acceptance criteria for identity testing(b) (4)(b) (4) 6. Editorial update to the bioburden sample volumes for(b) (4) cell culture samples(b) (4)

Manufacturing (CMC)-Control（CONTROL）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）

变更信息：新增独立药物物质（DS）生产工艺、新DS容器密封系统、变更DS长期储存温度、更新分析方法及AEX-HPLC释放方法身份测试接受标准等。

来源：官方文件

06/27

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信（更正）：更正 2023年6月27日原批准信说明书附件（PI/PPI/IFU）中初始美国批准与修订日期未反映申请批准日的错误，维持原批准生效日 2023-06-27；Ngenla (somatrogon-ghla) 获批用于治疗 3 岁及以上因内源性生长激素分泌不足导致生长障碍的儿科患者。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

We also refer to our approval letter dated June 27, 2023, which contained the following error: the initial US approval and revision dates in the content of labeling attachments (Prescribing Information, Patient Package Insert, and Instructions for Use) did not reflect the date of approval of the application. This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain June 27, 2023. Ngenla is a human growth hormone analog indicated for treatment of pediatric patients aged 3 years and older who have growth failure due to inadequate secretion of endogenous growth hormone.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足导致生长障碍的儿科患者。

疾病背景介绍：生长激素缺乏症（GHD）由垂体生长激素产生不足引起，导致循环中GH和IGF-1水平降低，进而引起身材矮小、青春期延迟、骨龄延迟及成年身高降低，部分患者还可能出现低血糖、黄疸、颅面异常等。儿童GHD的患病率估计为1:4000至1:10,000。病因包括获得性（如创伤、肿瘤）、先天性（如遗传性疾病、垂体发育不良）或特发性。

现有治疗手段：生长激素替代疗法。FDA自1985年起批准了多种生长激素制剂用于儿科GHD治疗，包括Humatrope、Omnitrope、Genotropin、Nutropin、Zomacton和Norditropin等，早期制剂需每日皮下注射。目前已有两种长效制剂获批：Skytrofa（lonpegsomatropin-tcgd，2021年8月批准）和Sogroya（somapacitan-beco，2023年4月批准用于2.5岁及以上儿科患者），均允许每周一次皮下给药。

来源：761184Orig1s000RiskR.pdf + 761184Orig1s000OtherR.pdf + 761184Orig1s000ChemR.pdf · 打开摘录来源 ↗