法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2021-08-06
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
GENZYME CORP
最新审批记录
2023-09-15
药品申请
1
BLA761194
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
BLA761194 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
GAA
作用机制（MoA）
ERT
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗1岁及以上晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。
产品号 001 · NEXVIAZYME · 100MG · INJECTABLE;INJECTION
监管信息
2023
09/15
批准信：Prior Approval；Nexviazyme 更新处方信息，纳入额外临床数据及用法用量信息。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics license application provides for updating the Prescribing Information (PI) with additional clinical data and dosage and administration information.
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2022
—
2021
08/06
批准信：Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) 用于治疗1岁及以上晚发性庞贝病（GAA缺乏症）的BLA获批
批准信原文要点
We have approved your BLA for Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) effective this date. You are hereby authorized to introduce or deliver for introduction into interstate commerce, Nexviazyme under your existing Department of Health and Human Services U.S. License No. 1596.
本申报适应症：治疗1岁及以上晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。
疾病背景介绍：庞贝病（PD）是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由GAA基因突变导致酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏，引起糖原在骨骼肌和心肌中积累。美国发病率约为1:40,000。该病分为婴儿型（IOPD）和晚发型（LOPD）。IOPD表现为严重左心室肥厚，若未治疗，多数婴儿在1岁内死于心脏或呼吸衰竭；LOPD表现为肢体带肌群和呼吸肌无力，最终因呼吸衰竭导致早逝。
现有治疗手段：目前唯一获批的治疗手段是酶替代疗法（ERT），即重组人酸性α-葡萄糖苷酶（alglucosidase alfa，商品名Lumizyme/Myozyme）。虽然ERT能改善呼吸和运动功能，但疗效不持久，患者肺功能通常在3年左右回落到基线水平，且存在未满足的治疗需求。
来源：761194Orig1s000IntegratedR.pdf + 761194Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗