法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2023-09-28
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
AMICUS THERAP US
最新审批记录
2024-07-25
药品申请
1
BLA761204
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
BLA761204 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
acid alpha-glucosidase (GAA)
作用机制（MoA）
ERT (Enzyme Replacement Therapy) with pharmacological chaperone
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗体重≥40公斤且当前酶替代疗法（ERT）效果不佳的成年晚发型庞贝病（LOPD）患者。
产品号 001 · POMBILITI · 105MG · INJECTABLE;INJECTION
监管信息
2024
07/25
批准信：Prior Approval；Pombiliti 第6.1节新增低血压与嗜睡不良反应，并含编辑性更新。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental biologics application provides for adding hypotension and somnolence as new adverse reactions in Section 6.1 of the Prescribing Information, as well as providing for additional editorial updates.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Pombiliti 第6.1节新增低血压与嗜睡不良反应，并含编辑性更新。
来源：官方文件
2023
09/28
批准信：Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) 注射液获批，用于联合 Opfolda 治疗体重≥40kg且当前酶替代疗法效果不佳的成年晚发型庞贝病患者。
批准信原文要点
Pombiliti is indicated, in combination with Opfolda, for the treatment of adult patients with late-onset Pompe disease (lysosomal acid alpha-glucosidase [GAA] deficiency) weighing ≥40 kg and who are not improving on their current enzyme replacement therapy (ERT).
本申报适应症：用于治疗体重≥40公斤且当前酶替代疗法（ERT）效果不佳的成年晚发型庞贝病（LOPD）患者。
疾病背景介绍：庞贝病（PD）是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，导致糖原在骨骼肌和心肌中积累。美国发病率约为1:40,000。晚发型庞贝病（LOPD）表现为肢体带肌和呼吸肌无力，最终可能导致呼吸衰竭和过早死亡。患者主要困难包括进行性肌无力、活动能力丧失和呼吸困难。
现有治疗手段：目前FDA批准的疗法仅为酶替代疗法（ERT），包括重组人酸性α-葡萄糖苷酶（alglucosidase alfa [Lumizyme/Myozyme] 和 avalglucosidase alfa [Nexviazyme]）。然而，现有ERT治疗的效果往往无法长期维持，患者可能在3年内回到基线肺功能，因此存在对二线治疗手段的未满足需求。
来源：761204Orig1s000IntegratedR.pdf + 761204Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗