ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：加速批准 Loargys (pegzilarginase-nbln) 注射液，用于在饮食蛋白限制条件下治疗 2 岁及以上成人和儿童精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症（hyperargininemia）；并授予罕见儿科疾病优先审评券。
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批准信原文要点
Loargys is indicated for the treatment of hyperargininemia in adult and pediatric patients 2 years of age and older with Arginase 1 Deficiency (ARG1-D), in conjunction with dietary protein restriction. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的1型精氨酸酶缺乏症（ARG1-D）引起的高精氨酸血症，需联合饮食蛋白质限制。
疾病背景介绍：1型精氨酸酶缺乏症（ARG1-D）是一种严重的罕见疾病，具有高度未满足的临床需求。该病以高氨血症为特征，患者血浆精氨酸水平通常比正常上限高2至6倍（通常>300μM/L）。尽管精氨酸在肝脏积聚并分布至肌肉、肾脏和大脑等组织，且可能与神经毒性代谢物积累有关，但其在疾病病理生理中的具体作用尚不完全清楚。
现有治疗手段：目前美国没有批准用于治疗ARG1-D的治疗方案。
来源：761211Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗