法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2022-08-31
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
GENZYME CORP
最新审批记录
2024-12-20
药品申请
1
BLA761261
产品/规格
1
当前快照
审批记录
3
2 次 SUPPL
文件记录
8
索引 8
BLA761261 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
acid sphingomyelinase
作用机制（MoA）
ERT
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗成人和儿童酸性鞘脂酶缺乏症（ASMD）的非中枢神经系统表现。
产品号 001 · XENPOZYME · 20MG · INJECTABLE;INJECTION
监管信息
2024
12/20
批准信：CBE；更新第 2.4 节漏服剂量（连续漏服三次及以上）及第 2.7 节居家输注给药说明。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for updates… Sub-section 2.4 Missed Doses… three or more consecutive missed doses… Sub-section 2.7 Administration Instructions… Home Infusion.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；更新第 2.4 节漏服剂量（连续漏服三次及以上）及第 2.7 节居家输注给药说明。
来源：官方文件
2023
12/05
批准信：CBE；更新说明书，纳入 Xenpozyme 给药相关危及生命的超敏反应（含过敏性休克）及儿科过量风险信息。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental biologics application provides for updating the Prescribing Information with information regarding the potential risk associated with Xenpozyme administration such as life-threatening hypersensitivity reactions including anaphylaxis and overdosage in pediatric patients.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；更新说明书，纳入 Xenpozyme 给药相关危及生命的超敏反应（含过敏性休克）及儿科过量风险信息。
来源：官方文件
2022
08/31
批准信：Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) 获批用于成人和儿科患者酸鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的非中枢神经系统表现的治疗
批准信原文要点
We have approved your BLA for Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) effective this date. ... Xenpozyme is indicated for treatment of non–central nervous system manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) in adult and pediatric patients.
本申报适应症：用于治疗成人和儿童酸性鞘脂酶缺乏症（ASMD）的非中枢神经系统表现。
疾病背景介绍：酸性鞘脂酶缺乏症（ASMD）是一种常染色体隐性遗传的溶酶体疾病，由SMPD1基因双等位基因致病性变异引起，导致酸性鞘脂酶（ASM）活性缺乏，进而引起鞘脂在肝脏、脾脏、肺部及中枢神经系统等组织积聚。该病包括尼曼-匹克病A型、B型及A/B型。A型为婴儿期发病的严重疾病，伴有进行性神经退行性变，多数患儿在3岁前死亡；B型发病较晚，无中枢神经系统受累，患者可存活至成年；A/B型症状介于两者之间。ASMD的估计发病率为每10万活产婴儿中0.4至0.6例。主要临床表现为肝脾肿大、间质性肺病、血脂异常及骨质疏松等，严重影响生活质量。
现有治疗手段：目前尚无获批的ASMD治疗药物。主要治疗手段为支持性治疗，包括针对严重脾功能亢进的脾部分切除术、针对症状性肺病的补充氧气、针对进行性神经疾病的物理和职业治疗，以及管理血脂异常的药物。造血干细胞移植已被评估，但结果不一，且未报告能稳定神经症状。
来源：761261Orig1s000IntegratedR.pdf + 761261Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗