首次正式批准 · 原始申请
批准信：Lamzede (velmanase alfa-tycv) 注射剂获批，用于成人和儿科患者α-甘露糖苷贮积症的中枢神经系统外表现的治疗。
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批准信原文要点
Lamzede is indicated for the treatment of the non-central nervous system manifestations of alpha-mannosidosis in adult and pediatric patients.
本申报适应症：治疗成人和儿科患者α-甘露糖苷症的非中枢神经系统表现。
疾病背景介绍：α-甘露糖苷症（AM）是一种极罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积症，由MAN2B1基因双等位基因致病性变异导致α-甘露糖苷酶缺乏，引起富含甘露糖的寡糖在多种组织溶酶体内进行性蓄积。全球患病率约为1:500,000至1:1,000,000。该病临床表现异质性大，分为严重型（3型，儿童早期发病，伴智力下降、骨骼异常、反复感染及中枢神经系统恶化，多在第一个十年内死亡）、中度型（2型，10岁前诊断，伴骨骼异常、肌病，后期出现共济失调，多在成年早期死于肺炎）和轻型（1型，10岁后发病，伴进行性肌病和共济失调，多在第四至第五个十年内死亡）。目前美国尚无获批治疗药物，存在未满足的治疗需求。
现有治疗手段：目前美国无获批治疗药物。标准治疗为对症处理并发症，包括抗生素、助听器、耳部压力平衡管、物理治疗、骨科干预、脑脊液分流术以及早期干预服务（特殊教育、言语治疗等）。造血干细胞移植（HSCT）曾被研究用于保护神经认知功能，但结果不一，且不被视为标准治疗。
来源：761278Orig1s000IntegratedR.pdf + 761278Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗